CHMP erteilt positive Stellungnahme zur erweiterten Anwendung von Otsukas Deltyba® (Delamanid) bei Kindern und Jugendlichen mit einem Gewicht ab 30 kg in Behandlung für pulmonale multiresistente Tuberkulose

  • Label-Erweiterung von Deltyba® (Delamanid) bedeutet neue Behandlungsoption für Kinder und Jugendliche mit pulmonaler multiresistenter Tuberkulose (MDR-TB)
  • Jedes Jahr entwickeln 25.000 bis 32.000 Kinder MDR-TB1

MÜNCHEN–(BUSINESS WIRE)–Wie die Otsuka Novel Products GmbH (ONPG), eine Tochtergesellschaft von Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd., heute mitteilte, hat sich der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für die Genehmigung der Indikationserweiterung von Deltyba® (Delamanid) für Kinder ausgesprochen. Deltyba® (Delamanid) wird vom CHMP zur Anwendung im Rahmen eines geeigneten Kombinationsschemas für pulmonale MDR-TB bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg empfohlen, wenn die Zusammenstellung eines wirksamen Behandlungsschemas aus Gründen der Resistenz oder Verträglichkeit nicht anders möglich ist.

Dem aktuellen Global TB Report der Weltgesundheitsorganisation zufolge erkrankten im Jahr 2018 schätzungsweise 1,1 Millionen Kinder (0-14 Jahre) an TB.2 Jedes Jahr erkranken etwa 25.000 bis 32.000 Kinder an MDR-TB. Von diesen werden nur 3-4 % diagnostiziert und behandelt, so dass etwa 21 % der Kinder mit MDR-TB mit hoher Wahrscheinlichkeit an dieser Erkrankung sterben werden.1

Zu den neuen globalen Zielen, die vor zwei Jahren auf der hochrangigen UN-Konferenz zu TB definiert wurden, gehört die Behandlung von 115.000 Kindern mit arzneimittelresistenter TB im Fünfjahreszeitraum 2018-2022.2

„Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein weiterer Meilenstein für die Mission von Otsuka, ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken – insbesondere mit Blick auf die am stärksten gefährdeten und unterversorgten Patientengruppen wie Kinder mit MDR-TB“, berichtet Robert Dornheim, CEO bei der Otsuka Novel Products GmbH. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der TB-Community, um den Zugang zu Delamanid in dieser Altersklasse weiter zu verbessern.“

Die positive Stellungnahme zur Label-Erweiterung beruht auf den Ergebnissen der ersten beiden pädiatrischen Patientengruppen, die an pädiatrischen Studien mit Delamanid teilnehmen: Studie 242-12-232 (Studie 232) – eine unkontrollierte Open-Label-Studie der Phase 1 mit Mehrfachdosierung und Altersdeeskalation zur Evaluierung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Delamanid, das während eines 10-Tage-Zeitraums an pädiatrische Patienten mit vermuteter oder bestätigter MDR-TB verabreicht wird, die ein von der WHO empfohlenes Schema erhalten, und Studie 242-12-233 (Studie 233) – eine offene Phase-2-Studie mit Mehrfachdosierung zur Untersuchung von Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Delamanid sowie eines von der WHO empfohlenen MDR-TB-Schemas bei pädiatrischen Patienten mit MDR-TB über einen Behandlungszeitraum von 6 Monaten. 13 Patienten wurden in die Studie 232 aufgenommen: 7 in Gruppe 1 (12 bis 17 Jahre) und 6 in Gruppe 2 (6 bis 11 Jahre). Alle Patienten, die diese Studie abgeschlossen haben, wurden in die Studie 233 aufgenommen.3,4

Die primären Ziele der Studie 233 bestanden in der Evaluierung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit sowie die Charakterisierung der Pharmakokinetik von Delamanid. Insgesamt wurde Delamanid in dieser Kohorte von pädiatrischen Patienten gut vertragen. Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse waren Kopfschmerzen (8 Probanden [61,5 %]), Infektionen der oberen Atemwege (7 Probanden [53,8 %]) und Arthralgien (5 Probanden [38,5 %]). Bei der Behandlung mit Delamanid traten in beiden Altersgruppen keine Todesfälle auf.3 Es wird erwartet, dass die Häufigkeit, Art und Schwere der Nebenwirkungen bei Kindern denen bei Erwachsenen entsprechen.

Zu den sekundären Studienzielen der Studie 233 zählte die Bestimmung der Wirksamkeit von Delamanid: 12 der 13 (92,3 %) Probanden erreichten ein günstiges WHO-Endergebnis nach 24 Behandlungsmonaten (geheilt oder Behandlung abgeschlossen) und 1 Proband (7,7 %) schloss die Studie nicht ab.3

Über Deltyba® (Delamanid)

Deltyba® (Delamanid) hemmt die Synthese von Mykolsäure, einem wesentlichen Bestandteil der mykobakteriellen Zellwände.5 Es wird seit 2014 im Rahmen eines geeigneten Kombinationsschemas für pulmonale MDR-TB bei erwachsenen Patienten eingesetzt, wenn ein wirksames Behandlungsschema aus Gründen der Resistenz oder Verträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann.6 In mehreren von Otsuka in Auftrag gegebenen klinischen Studien hat es seine Wirksamkeit gegen TB und ein günstiges Sicherheitsprofil gezeigt, darunter zwei Phase-2-Studien, offene Registrierungsstudien (Studien 204/208/116) sowie eine Phase-3-Studie (Studie 213).7-9

Über MDR/RR-TB

Im Jahr 2018 erkrankten schätzungsweise 484.000 Menschen an Rifampicin-resistenter TB (RR-TB), von denen 78 % MDR-TB aufwiesen, eine TB-Variante, die gegen Rifampicin und Isoniazid resistent ist.2 TB gehört zu den gefährlichsten Infektionskrankheiten. Die arzneimittelresistente TB wird von der Weltgesundheitsorganisation als weltweiter Notfall im öffentlichen Gesundheitswesen eingestuft.2 Neue Behandlungsmöglichkeiten für diese Patientengruppe werden dringend benötigt. Gleichzeitig muss eine möglichst lange Wirksamkeit der TB-Medikamente sichergestellt werden, insbesondere da in den letzten 50 Jahren nur wenige neue Medikamente zur Behandlung von arzneimittelresistenten Formen der TB entwickelt wurden.10,11

Über die Otsuka Novel Products GmbH

Die Otsuka Novel Products GmbH (ONPG) mit Sitz in München widmet sich der Erforschung von innovativen Lösungen zur Bekämpfung der globalen Tuberkulose-Pandemie (TB). Als Inhaber der Marktzulassung für Deltyba® (Delamanid) in der Europäischen Union arbeitet die ONPG mit anderen Unternehmen der Otsuka-Gruppe, Nichtregierungsorganisationen und anderen Interessengruppen zusammen, um den Zugang zu Deltyba® (Delamanid) zu erleichtern und MDR-TB zu bekämpfen.

ONPG ist Teil der Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., einer Tochtergesellschaft der Otsuka Holdings Co., Ltd. mit Sitz in Tokio, Japan. Otsuka Pharmaceutical ist ein globales Gesundheitsunternehmen und folgt dem Leitsatz: „Otsuka-people creating new products for better health worldwide“ – Otsuka entwickelt neue Produkte für eine bessere Gesundheit weltweit.

Otsuka erforscht, entwickelt, produziert und vermarktet innovative Produkte mit Schwerpunkt auf pharmazeutischen Produkten für einen bislang ungedeckten medizinischen Bedarf sowie auf nutrazeutischen Produkten zur Erhaltung der Gesundheit im Alltag. Weitere Informationen finden Sie unter www.otsuka-onpg.com.

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Erstellungsdatum: September 2020

ONP-DEL-2000013


1 Jenkins H, et al. The burden of multidrug-resistant tuberculosis in children. Int J Tuberc Lung Dis. 2018; Vol.22(5)

2 Weltgesundheitsorganisation. Global Tuberculosis Report 2019. Verfügbar unter: https://apps.who.int/iris/bitstream/handle/10665/329368/9789241565714-eng.pdf?ua=1 (Letzter Zugriff: September 2020)

3 EudraCT. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2012-004620-38/results (Letzter Zugriff: September 2020)

4 EudraCT. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=242-12-232 (Letzter Zugriff: September 2020)

5 Matsumoto M, et al. OPC-67683, a nitro-dihydro-imidazooxazole derivative with promising action against tuberculosis in vitro and in mice. PLoS Med. 2006 Nov;3(11):e466

6 Deltyba® (Delamanid) EU-Fachinformation (April 2020). Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/deltyba-epar-product-information_en.pdf (Letzter Zugriff: September 2020)

7 Gler M, et al. Delamanid for multidrug-resistant pulmonary tuberculosis. N Engl J Med 2012; 366: 2151-2160.

8 Skripconoka V, et al. Delamanid improves outcomes and reduces mortality in multidrug-resistant tuberculosis. Eur Respir J. 2013; 41:1393-400.

9 von Groote-Bidlingmaier F, et al. Efficacy and safety of delamanid in combination with an optimised background regimen for treatment of multidrug-resistant tuberculosis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, parallel group phase 3 trial. Lancet Respir Med 2019; 7(3):249-259.

10 Access to Medicine Foundation report „Ending the burden of HIV, malaria and TB in children“. Juni 2020, Verfügbar unter: https://accesstomedicinefoundation.org/media/uploads/downloads/5ee1fd19b7187_ATMF_Ending_the_Big3_on%20Children-Full_09June20.pdf (Letzter Zugriff: September 2020)

11Ignatius E. and Dooley K. New Drugs for the Treatment of Tuberculosis Clin Chest Med. 2019: 40(4):811-827.

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Marc Destito

Senior Director, Global TB Projects

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