LFB reicht Marktzulassungsantrag für Eptacog beta (aktiviert), einen rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa, bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein

Zudem meldet LFB die Onlineveröffentlichung der explorativen In-vitro-Studienergebnisse zu Eptacog beta in Kombination mit Emicizumab in der Fachpublikation Haemophilia

LES ULIS, Frankreich–(BUSINESS WIRE)–Wie LFB heute bekannt gab, hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf Marktzulassung für den rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa (rFVIIa) Eptacog beta angenommen.

Der Antrag basiert auf Daten aus drei prospektiven klinischen Phase-3-Studien (PERSEPT 1, PERSEPT 2 und PERSEPT 3), in denen Wirksamkeit und Sicherheit von Eptacog beta zur Behandlung von Blutungsepisoden bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler Hämophilie A oder B mit Inhibitoren sowie zur Blutungsprophylaxe bei diesen Patienten, die sich einer Operation oder invasiven Maßnahmen unterziehen, evaluiert wurden. Das endgültige Ergebnis der Prüfung durch die EMA wird bis Mitte 2022 erwartet.

Diese Ankündigung erfolgt weniger als ein Jahr nach der Genehmigung des BLA-Antrags (Biologics License Application) durch die US-amerikanische Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA im April 2020, die LFB für den Gerinnungsfaktor VIIa (rekombinant)-jncw (Eptacog beta) unter dem Handelsnamen SEVENFACT® zur Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren) mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren eingereicht hatte. Ein Anhang des sBLA-Antrags bezüglich der Wirksamkeit wird derzeit von der FDA geprüft. Das Ergebnis dieser Prüfung wird bis Mitte 2021 erwartet. Eine exklusive Lizenz zur Vermarktung von SEVENFACT® in den USA und Kanada wurde HEMA Biologics erteilt, ein Jointventure von LFB und US WorldMeds.

Gleichzeitig meldet LFB die Onlineveröffentlichung der explorativen In-vitro-Studie zu Eptacog beta in Kombination mit Emicizumab in der Fachpublikation Haemophilia.1 Die Kombination von Eptacog beta mit Emicizumab bewirkt eine konzentrationsabhängige Zunahme der Thrombingenerierung in Hämophilieplasma, die im Vergleich zu normalem, nicht hämophilem Plasma schwächer ausfällt.

Diese explorativen Studienergebnisse beinhalten In-vitro-Daten, die das zugrundeliegende Konzept der Anwendung von Eptacog beta zur Behandlung von Durchbruchblutungen bei Hämophiliepatienten, die mit Emicizumab behandelt werden, unterstützen. Eine klinische Studie zur weiteren Evaluierung der Anwendung von SEVENFACT® in dieser Patientenpopulation ist für das erste Quartal 2021 geplant.2 Die Empfehlung des Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) der National Hemophilia Foundation in den USA unterstützt die Anwendung von SEVENFACT® zur Behandlung von Durchbruchblutungen bei Patienten, die prophylaktisch mit Emicizumab behandelt werden.3

Über die explorative In-vitro-Studie

Das Ziel dieser Studie war die Bestimmung der prokoagulatorischen Aktivität von Eptacog beta und Emicizumab (allein sowie in Kombination) in vitro mithilfe eines Thrombingenerierungstests für Hämophilie-A-Plasma mit und ohne Inhibitoren.

Bei Kombinationen von Eptacog beta (0, 1, 2 oder 5 µg/ml) mit Emicizumab (0, 50 oder 100 µg/ml) in Hämophilie-A- und Hämophilie-A-Plasma mit Inhibitoren wurde ein signifikanter Anstieg des Thrombin-Spitzenwerts, des endogenen Thrombinpotenzials und der Thrombin-Geschwindigkeit beobachtet. Dabei blieb die Wirkung unterhalb der bei normalem, nicht hämophilem Plasma.

Diese Studie wurde von LFB in Auftrag gegeben. Weitere Informationen können dem Studienmanuskript entnommen werden, erhältlich unter https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/hae.14253

Über LFB

LFB ist eine biopharmazeutische Gruppe, die Plasmaderivate und rekombinante Proteine zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten entwickelt, herstellt und vermarktet.

LFB wurde 1994 in Frankreich gegründet und ist heute eines der führenden europäischen Unternehmen, das Fachkräften des Gesundheitssektors aus Plasma gewonnene und rekombinante Arzneimittel bereitstellt, um Patienten in drei Hauptbereichen Behandlungsoptionen zu bieten: Immunologie, Hämostase und Intensivpflege.

LFB vermarktet derzeit 15 Produkte in mehr als 30 Ländern.

Nähere Informationen sind verfügbar unter www.lfb-group.com for additional information.

Über HEMA Biologics, LLC

HEMA Biologics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Louisville, US-Bundesstaat Kentucky. HEMA Biologics hält die Vermarktungs- und Vertriebsrechte für SEVENFACT® in den USA und Kanada. HEMA Biologics ist stolz auf das Erbe von LFB, dem Entwickler und Hersteller von SEVENFACT®.

Das Unternehmen widmet sich den Bedürfnissen von Patienten mit seltenen Blutungserkrankungen, unterstützt die Ärzte-Community, die diese Patientengruppe behandelt, und bringt wirksame Produkte und Dienstleistungen auf den Markt, die zur Verbesserung ihrer Lebensqualität beitragen.

Weitere Informationen erhalten Sie unter www.hemabio.com .

1Grandoni J, Duretz V, Bonzo D, et al. Exploratory in vitro evaluation of thrombin generation of eptacog beta (recombinant human FVIIa) and emicizumab in congenital haemophilia A plasma. Haemophilia 2021 Feb; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/hae.14253 Onlineversion vor Drucklegung.

2ATHN16-Studie, koordiniert durch das American Thrombosis and Hemostasis Network: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04647227
3MASAC Document 263 – MASAC Recommendations Concerning Products Licensed for the Treatment of Hemophilia and Other Bleeding Disorders (Revised August 2020). National Hemophilia Foundation. Verfügbar unter: https://www.hemophilia.org/sites/default/files/document/files/263_treatment.pdf Letzter Zugriff: 7. Februar 2020.

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