Takeda erhält FDA-Breakthrough-Therapy-Status für Pevonedistat zur Behandlung von HR-MDS-Patienten (Patienten, die an myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko leiden)

– Statusvergabe basiert auf Phase-II-Daten und unterstreicht den erheblichen Behandlungsbedarf bei HR-MDS –

– Pevonedistat könnte die erste neue Behandlungsoption für HR-MDS seit mehr als einem Jahrzehnt sein –

CAMBRIDGE (Massachusetts/USA) und OSAKA (Japan)–(BUSINESS WIRE)–Wie die Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502 / NYSE: TAK) heute mitteilte, hat die US-amerikanische Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA dem experimentellen Wirkstoff Pevonedistat den Status einer „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko (HR-MDS) erteilt. Pevonedistat, der erste und einzige Inhibitor des NEDD8-aktivierenden Enzyms (NAE), könnte seit mehr als einem Jahrzehnt zur ersten neuen Behandlungsoption für HR-MDS-Patienten werden und dadurch die Behandlungsmöglichkeiten erweitern, die bisher auf die Monotherapie mit hypomethylierenden Substanzen (HMA) beschränkt waren. Selbst mit den derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten bleiben die Behandlungserfolge für Menschen, die an HR-MDS leiden, unzulänglich.

Der Breakthrough-Therapy-Status basiert auf der abschließenden Analyse der Phase-II-Studie Pevonedistat-2001, in der die Kombination aus Pevonedistat und Azacitidin im Vergleich zur alleinigen Gabe von Azacitidin bei Patienten mit seltenen Leukämieerkrankungen wie HR-MDS untersucht wurde. Die FDA berücksichtigte eine Reihe von Endpunkten, darunter Gesamtüberleben (OS), ereignisfreies Überleben (EFS), vollständige Remission (CR) und Transfusionsunabhängigkeit, sowie das Nebenwirkungsprofil. Die Entscheidung der FDA signalisiert einen potenziellen Fortschritt bei der Behandlung von HR-MDS-Patienten, für die bisher einige wenige Therapien existieren, die nur begrenzten Nutzen bieten.

„MDS mit höherem Risiko ist verbunden mit einer ungünstigen Prognose, einer verminderten Lebensqualität und einer höheren Wahrscheinlichkeit, dass sich die Erkrankung zu einer akuten myeloischen Leukämie, einer weiteren aggressiven Krebserkrankung, entwickelt. Die Kombination von Pevonedistat und Azacitidin ist ein vielversprechender therapeutischer Ansatz, der das Potenzial hat, seit mehr als zehn Jahren der erste neue Fortschritt bei der Behandlung von HR-MDS zu sein“, so Christopher Arendt, Leiter der Oncology Therapeutic Area Unit von Takeda. „Wir danken der FDA für die Anerkennung von Pevonedistat und auch für die Berücksichtigung der Dringlichkeit, innovative Therapien zu entwickeln, die den kritischen Behandlungsbedarf von MDS mit höherem Risiko abdecken und einer Patientenpopulation mit nur wenigen Optionen helfen können.“

Der Status als „Breakthrough Therapy“ wird von der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA zugewiesen, um die Entwicklung und regulatorische Überprüfung von Prüfpräparaten zu beschleunigen, die zur Behandlung schwerer bzw. lebensbedrohlicher Erkrankungen bestimmt sind. Für Wirkstoffe mit diesem Status wurden vorläufige klinische Nachweise erbracht, die den Schluss nahelegen, dass bei einem oder mehreren klinisch relevanten Endpunkten eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien zu erwarten ist.

Takeda stellte die Ergebnisse der Studie Pevonedistat-2001 in mündlichen Vorträgen während der virtuellen 56.Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) und der virtuellen 25.Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) vor.

Über Pevonedistat

Pevonedistat ist der erste und einzige Inhibitor des NEDD8-aktivierenden Enzyms (NAE). In präklinischen Studien blockierte die Inhibition von NAE durch Pevonedistat die Modifikation von ausgewählten Proteinen, was das Fortschreiten des Zellzyklus und das Überleben der Krebszellen hemmt und zu deren Tod führt. In Kombination mit Azacitidin wies Pevonedistat in einer Phase-II-Studie bei Patienten mit HR-MDS (myelodysplastische Syndrome mit höherem Risiko), HR-CMML (chronische myelomonozytäre Leukämie mit höherem Risiko) und AML (akute myeloische Leukämie) sowie in einer Phase-I-Studie bei Patienten mit AML vielversprechende klinische Aktivität auf. Pevonedistat wird zurzeit in Phase-III-Studien als Erstlinienbehandlung für Patienten mit HR-MDS, HR-CMML oder AML untersucht, die für eine Transplantation oder intensive Induktionschemotherapie ungeeignet (untauglich) sind. Pevonedistat wird außerdem in einer Phase-II-Studie bei ungeeigneter AML in einer Dreifachkombination mit Azacitidin und Venetoklax untersucht. Pevonedistat ist ein experimenteller Wirkstoff, dessen Sicherheit und Wirksamkeit nicht nachgewiesen wurden.

Über MDS

MDS ist eine seltene Form von Knochenmarkkrebs, die durch eine unregelmäßige Blutzellproduktion im Knochenmark verursacht wird. Diese Krebsart tritt am häufigsten bei älteren Patienten auf, wobei das Medianalter bei der Diagnose zwischen 60 und 74 Jahren liegt. Infolge dieser unregelmäßigen Blutzellproduktion weist der Blutkreislauf von MDS-Patienten nicht genügend normale rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und/oder Blutplättchen auf. Die Symptome für MDS sind oft vage, hängen mit niedrigen Blutwerten zusammen und können Müdigkeit, Kurzatmigkeit, Anfälligkeit für Blutergüsse oder Blutungen, Appetitlosigkeit, Schwäche, blasse Haut, Fieber sowie häufige bzw. schwere Infektionen umfassen.

Es gibt mehrere Klassifikationen von MDS – sehr geringes bis sehr hohes Risiko – die durch Blutbild, Blastenzahl, Mutationen und Zytogenetik bestimmt werden. Eine Erkrankung mit höherem Risiko wird im „International Prognostic Scoring System – Revised“ (IPSS-R) als Erkrankung mit mittlerem, hohem oder sehr hohem Risiko definiert, und diese Patienten haben eine schlechtere Prognose. Bei ungefähr 40 Prozent der Patienten mit HR-MDS entwickelt sich diese Erkrankung zu AML, einer weiteren aggressiven Krebsart mit unzulänglichen Behandlungsergebnissen.

Engagement von Takeda für die Onkologie

Unsere Kernaufgabe in Forschung und Entwicklung besteht darin, durch unser Engagement für die Wissenschaft, durch bahnbrechende Innovationen und durch unsere Anstrengungen bei der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten weltweit neuartige Medikamente für Krebspatienten bereitzustellen. Mit unserer Innovationskraft und Wettbewerbsfähigkeit erschließen wir Patienten die Behandlungsmöglichkeiten, die sie benötigen – sei es auf Basis unserer hämatologischen Therapien, unserer stabilen Pipeline oder unserer Medikamente für solide Tumoren. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.takedaoncology.com.

Über Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502 / NYSE: TAK) ist ein weltweit agierender, wertebasierter, führender Konzern mit Schwerpunkt auf Forschung und Entwicklung im biopharmazeutischen Bereich mit Hauptsitz in Japan. Der Konzern sieht seinen Auftrag darin, Patienten eine bessere Gesundheit und eine positivere Zukunft zu ermöglichen, indem er aus wissenschaftlicher Forschung hoch innovative Medikamente gewinnt. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, seltene Krankheiten, Neurowissenschaften und Gastroenterologie (GI). Wir investieren Teile unseres Forschungs- und Entwicklungsbudgets auch gezielt in Therapien mit Plasmaderivaten und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hoch innovativer Medikamente, die dazu beitragen, die Lebensqualität der Menschen effizient zu verbessern. Dazu eröffnen wir neue Behandlungsoptionen und nutzen unseren verbesserten, synergiebetonten Forschungsbereich und unsere gemeinsamen Fähigkeiten zur Schaffung einer robusten, auf unterschiedlichen Modalitäten basierenden Pipeline. Unsere Mitarbeiter setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten ein und arbeiten in etwa 80 Ländern mit unseren Partnern im Gesundheitswesen zusammen.

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