Takeda und Arrowhead kooperieren bei der Entwicklung und Vermarktung von ARO-AAT für Alpha-1-Antitrypsin-assoziierte Lebererkrankungen

−        Potenzielle First-in-Class-Therapie zur Behandlung der zugrundeliegenden Ursache von AATD-assoziierten Lebererkrankungen

−        Arrowhead erhält bis zu 1,04 Mrd. USD, einschließlich Vorauszahlung von 300 Mio. USD und möglicher entwicklungsabhängiger, regulatorischer und kommerzieller Meilensteine von bis zu 740 Mio. USD

−        Das Prüfpräparat ARO-AAT soll in den USA von Takeda und Arrowhead im Rahmen einer 50/50-Gewinnbeteiligungsstruktur gemeinsam entwickelt und vermarktet werden

−        Takeda erhält exklusive Marktlizenz für ARO-AAT außerhalb der USA

−        Arrowhead wird heute, 8. Oktober, um 8.30 Uhr ET Telefonkonferenz und Webcast abhalten

OSAKA, Japan & PASADENA, Kalifornien–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) („Takeda“) und Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) haben heute eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur Entwicklung von ARO-AAT bekanntgegeben. Bei ARO-AAT handelt es sich um eine RNA-Interferenztherapie (RNAi) der Phase 2 zur Behandlung einer Alpha-1-Antitrypsin-assoziierten Lebererkrankung (AATLD), die sich in der Entwicklung befindet. Die potenzielle First-in-Class-Therapie zielt darauf ab, die Produktion von mutiertem Alpha-1-Antitrypsin-Protein, der Ursache der AATLD-Progression, zu reduzieren.

Im Rahmen der Vereinbarung werden Takeda und Arrowhead gemeinsam ARO-AAT entwickeln, das bei erfolgter Zulassung in den USA im Rahmen einer 50/50-Gewinnbeteiligungsstruktur gemeinsam vermarktet werden soll. Außerhalb der USA wird Takeda die globale Vermarktungsstrategie führen und eine Exklusivlizenz zur Kommerzialisierung von ARO-AAT erhalten, wobei Arrowhead Anspruch auf gestaffelte Lizenzgebühren in Höhe von 20 bis 25 Prozent des Nettoumsatzes hat. Arrowhead erhält eine Vorauszahlung von 300 Millionen USD sowie potenzielle entwicklungsabhängige, regulatorische und kommerzielle Meilensteinzahlungen von bis zu 740 Millionen USD. Der Abschluss der Transaktion unterliegt der kartellrechtlichen Prüfung und den Bestimmungen des Hart-Scott-Rodino (HSR) Antitrust Improvements Act von 1976 in den USA.

„AAT-assoziierte Lebererkrankungen sind eine verheerende Krankheit, für die bislang keine zugelassenen Therapien existieren. Mit seinem RNAi-basierten Wirkungsmechanismus besitzt ARO-AAT das Potenzial, die zugrundeliegende Ursache von AATLD zu behandeln und auf diese Weise eine Lebertransplantation und die damit verbundenen Komorbiditäten zu vermeiden“, so Dr. Asit Parikh, Leiter der Gastroenterology Therapeutic Area Unit bei Takeda. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Arrowhead, um diesen vielversprechenden Wirkstoff im späten Entwicklungsstadium für die Alpha-1-Gemeinschaft als Teil unseres wachsenden GI-Portfolios voranzubringen.“

„Takedas weltweite Präsenz und Erfahrung mit Kostenträgern und Regulierungsbehörden auf dem Gebiet der seltenen und gastrointestinalen Erkrankungen sowie sein langjähriger Einsatz für die Alpha-1-Community machen Takeda zum idealen Partner für ARO-AAT. Das Unternehmen ist bestens aufgestellt, um mit den Patienten und Medizinern zusammenzuarbeiten und dazu beizutragen, den dringenden ungedeckten Bedarf von Patienten mit Alpha-1-Lebererkrankung zu decken“, berichtet Dr. Christopher Anzalone, Präsident und CEO bei Arrowhead. „Diese Vereinbarung ist Teil unserer Strategie, durch selektive Partnerschaften auch künftig in unsere TRiMTM-Plattform (Targeted RNAi Molecule) und die wachsende Pipeline von RNAi-Therapeutika zu investieren, die auf verschiedene Gewebearten gerichtet sind, und gleichzeitig unsere kommerziellen Anstrengungen auf Geschäftsmöglichkeiten in zwei Schlüsselbereichen des kardiometabolischen und pulmonalen Bereichs zu fokussieren.“

Über die Alpha-1-Antitrypsin-assoziierte Leberkrankheit

Der Alpha-1-Antitrypsin-assoziierte Mangel (AATD) ist eine seltene genetische Erkrankung, die mit Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen und Lungenerkrankungen bei Erwachsenen in Verbindung gebracht wird. Schätzungen zufolge ist einer unter 3.000 bis 5.000 Menschen von AATD betroffen und in Europa einer unter 2.500. Das Protein AAT wird hauptsächlich von Leberhepatozyten synthetisiert und sezerniert. Seine Funktion besteht darin, Enzyme zu inhibieren, die normales Bindegewebe abbauen können. Die häufigste Variante der Erkrankung, die Z-Mutante, weist eine einzige Aminosäuresubstitution auf, die zu einer fehlerhaften Faltung des Proteins führt. Das mutierte Protein kann nicht wirksam sezerniert werden und sammelt sich in den Hepatozyten in Form von Kügelchen an. Dies bewirkt eine kontinuierliche Schädigung der Hepatozyten, die zu Fibrose, Zirrhose und einem erhöhten Risiko für ein Leberzellkarzinom führt.

Personen mit dem homozygoten PiZZ-Genotyp weisen einen schweren Mangel an funktioneller AAT auf, der Lungen- und Lebererkrankungen hervorrufen kann. Lungenerkrankungen werden häufig mit einer AAT-Augmentationstherapie behandelt. Die Augmentationstherapie ist jedoch nicht als Behandlung von Lebererkrankungen geeignet, und es existiert keine spezifische Therapie für hepatische Manifestationen. Es besteht ein erheblicher ungedeckter Bedarf, da die Lebertransplantation mit der damit einhergehenden Morbidität und Mortalität derzeit die einzige verfügbare Behandlungsoption darstellt.

Über ARO-AAT

ARO-AAT soll die hepatische Produktion des mutierten Alpha-1-Antitrypsin (Z-AAT)-Proteins, der Ursache der fortschreitenden Lebererkrankung bei AATD-Patienten, unterbinden. Es wird erwartet, dass die Verringerung der Produktion des entzündlichen Z-AAT-Proteins die Progression der Lebererkrankung verhindern und möglicherweise eine Regeneration und Heilung ermöglichen kann.

Takedas Engagement in der Gastroenterologie

Magen-Darm- und Lebererkrankungen können die Lebensqualität eines Patienten in erheblichem Ausmaß beeinträchtigen und weitreichende Verwerfungen in seinem Umfeld bewirken.1,2 Abgesehen von dem grundsätzlichen Bedarf an wirksamen Behandlungsmöglichkeiten hängt die Verbesserung der Lebensumstände von Patienten auch davon ab, dass ihre Bedürfnisse erkannt werden. Mit fast 30 Jahren Erfahrung in der Gastroenterologie hat Takeda bei der Behandlung von entzündlichen Darmerkrankungen (IBD), säurebedingten Krankheiten, Kurzdarmsyndrom (SBS) und Motilitätsstörungen wichtige Fortschritte bei der Berücksichtigung der Bedürfnisse von Patienten mit gastroenterologischen Erkrankungen erreicht. Auch haben wir bedeutende Erfolge bei unseren Anstrengungen erzielt, die Lücken in neuen Bereichen mit ungedecktem Behandlungsbedarf von Patienten mit Zöliakie, eosinophiler Ösophagitis, Alpha-1-Antitrypsin-assoziierter Lebererkrankung, Morbus Crohn oder akuter Pankreatitis zu schließen. Gemeinsam mit Forschern, Patientengruppen und anderen arbeiten wir daran, die wissenschaftliche Forschung und klinische Medizin in der Gastroenterologie voranzubringen.

Arrowhead-Konferenzschaltung und Webcast-Informationen

Investoren haben Zugang zu einem Live-Audio-Webcast auf der Website des Unternehmens unter http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm. Für Analysten, die an der Telefonkonferenz teilnehmen möchten, wählen Sie bitte 855-215-6159 oder 315-625-6887 und geben Sie die Konferenz-ID 1790033 an.

Eine Aufzeichnung des Webcasts wird etwa zwei Stunden nach dem Ende der Konferenzschaltung auf der Website des Unternehmens verfügbar sein und dort 90 Tage lang abrufbar bleiben. Eine Audioaufzeichnung wird ebenfalls etwa zwei Stunden nach Abschluss der Telefonkonferenz zur Verfügung stehen und 3 Tage lang abrufbar bleiben. Um die Audioaufzeichnung anzuhören, wählen Sie 855-859-2056 oder 404-537-3406 und geben Sie die Konferenz-ID 1790033 an.

Über Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ist ein weltweit tätiger, wertebasierter, führender Konzern mit Schwerpunkt Forschung und Entwicklung im biopharmazeutischen Bereich mit Hauptsitz in Japan. Das Unternehmen sieht seinen Auftrag darin, Patienten eine bessere Gesundheit und eine positivere Zukunft zu ermöglichen, indem es aus wissenschaftlicher Forschung hoch innovative Medikamente gewinnt. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, seltene Krankheiten, Neurowissenschaften und Gastroenterologie (GI). Wir investieren Teile unseres Forschungs- und Entwicklungsbudgets auch gezielt in Therapien mit Plasmaderivaten und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hoch innovativer Medikamente, die dazu beitragen, die Lebensqualität der Menschen effizient zu verbessern. Dazu eröffnen wir neue Behandlungsoptionen und nutzen unseren verbesserten, synergiebetonten Forschungsbereich und unsere gemeinsamen Fähigkeiten zur Schaffung einer robusten, auf unterschiedlichen Modalitäten basierenden Pipeline. Unsere Mitarbeiter setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten ein und arbeiten in etwa 80 Ländern mit unseren Partnern im Gesundheitswesen zusammen.

Weitere Informationen finden Sie unter https://www.takeda.com.

Wichtiger Hinweis

Im Sinne dieser Mitteilung bezeichnet der Begriff „Pressemitteilung“ das vorliegende Dokument, Vorträge, Fragestunden sowie schriftliches Material oder mündliche Aussagen, die von Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda“) im Rahmen dieser Pressemitteilung erörtert oder verbreitet werden. Die vorliegende Pressemitteilung (einschließlich damit in Zusammenhang stehender mündlicher Unterrichtungen sowie Fragestunden) stellt in keiner Jurisdiktion ein Angebot, eine Aufforderung oder ein Gesuch zum Kauf, anderweitigem Erwerb, zur Zeichnung, zum Austausch, Verkauf oder anderweitigen Veräußerung von Wertpapieren oder eine Anwerbung von Stimmen oder Zustimmung dar und ist nicht als solche gedacht. Über diese Pressemitteilung werden der Öffentlichkeit keine Aktien oder sonstigen Wertpapiere angeboten. In den Vereinigten Staaten dürfen ohne Registrierung nach dem U.S. Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung oder einer Freistellung davon keine Wertpapiere angeboten werden. Die Pressemitteilung (ggf. zusammen mit weiteren Informationen, die dem Empfänger evtl. bereitgestellt werden) wird unter der Bedingung herausgegeben, dass sie dem Empfänger nur zu Informationszwecken dient (und nicht zur Bewertung einer Anlage, Übernahme, Veräußerung oder anderen Transaktion). Eine Nichteinhaltung dieser Einschränkungen kann einen Verstoß gegen geltende Wertpapiergesetze darstellen.

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Zukunftsgerichtete Aussagen von Takeda

Diese Pressemitteilung und jegliches in Verbindung mit dieser Pressemitteilung verbreitete Material enthalten zukunftsgerichtete Aussagen, Ansichten oder Meinungen zu den zukünftigen Geschäften, zur zukünftigen Position und den Ergebnissen der Geschäftstätigkeiten von Takeda, darunter Schätzungen, Prognosen, Ziele und Pläne für Takeda. Zukunftsgerichtete Aussagen enthalten häufig u. a. Begriffe wie „anstreben“, „planen“, „glauben“, „hoffen“, „weiterhin“, „erwarten“, „vorhaben“, „beabsichtigen“, „werden“, „eventuell“, „sollte“, „würde“, „könnte“ „davon ausgehen“, „schätzen“, „prognostizieren“, Wörter oder Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren Negationen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf Annahmen zu vielen wichtigen Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen: die wirtschaftlichen Umstände, die Takedas globales Geschäft umgeben, einschließlich der allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen in Japan und den USA; Wettbewerbsdruck und Entwicklungen; Änderungen der geltenden Gesetze und Vorschriften; der Erfolg oder Misserfolg von Produktentwicklungsprogrammen; Entscheidungen der Aufsichtsbehörden und deren zeitlicher Ablauf; Zins- und Währungsschwankungen; Ansprüche oder Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder Wirksamkeit von vermarkteten Produkten oder Produktkandidaten; die Auswirkungen von Gesundheitskrisen, wie der neuartigen Coronavirus-Pandemie, auf Takeda und seine Kunden und Lieferanten, einschließlich ausländischer Regierungen in Ländern, in denen Takeda tätig ist, oder auf andere Facetten seines Geschäfts; der Zeitpunkt und die Auswirkungen von Integrationsbemühungen mit akquirierten Unternehmen nach der Fusion; die Fähigkeit, Vermögenswerte zu veräußern, die nicht zum Kerngeschäft von Takeda gehören, und der Zeitpunkt einer solchen Veräußerung; sowie andere Faktoren, die in Takedas jüngstem Jahresbericht auf Formular 20-F und Takedas sonstigen Berichten, die bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht wurden und verfügbar sind auf Takedas Website unter: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ oder unter www.sec.gov. Takeda übernimmt keine Verpflichtung, jegliche in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen oder sonstige eventuelle zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich oder börsenrechtlich vorgeschrieben ist. Vergangene Ergebnisse sind kein Indikator für zukünftige Ergebnisse, und die Ergebnisse von Takeda in dieser Pressemitteilung weisen eventuell nicht auf Takedas zukünftige Ergebnisse hin und sind keine Schätzung, Prognose oder Vorhersage dazu.

Über Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals entwickelt Medikamente, die hartnäckige Krankheiten behandeln, indem sie die Gene unterdrücken, die sie verursachen. Unter Verwendung eines breiten Portfolios an RNA-Chemikalien und effizienten Verabreichungsformen lösen Arrowhead-Therapien den RNA-Interferenzmechanismus aus, um einen schnellen, tiefen und dauerhaften Knockdown von Zielgenen zu induzieren. RNA-Interferenz oder RNAi ist ein in lebenden Zellen vorhandener Mechanismus, der die Expression eines bestimmten Gens inhibiert und dadurch die Produktion eines bestimmten Proteins beeinflusst. Die RNAi-basierten Therapeutika von Arrowhead nutzen diesen natürlichen Weg des Gen-Silencing. Nähere Informationen sind verfügbar unter www.arrowheadpharma.com. Folgen Sie uns auf Twitter @ArrowheadPharma. Um in die E-Mail-Liste des Unternehmens aufgenommen zu werden und Neuigkeiten direkt zu erhalten, besuchen Sie bitte http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Arrowhead-Safe-Harbor-Erklärung gemäß dem Private Securities Litigation Reform Act:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des United States Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen basieren auf unseren derzeitigen Erwartungen und gelten nur zum heutigen Datum. Unsere tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von den in zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten Ergebnissen aufgrund verschiedener Faktoren und Unsicherheiten abweichen, einschließlich der Sicherheit und Wirksamkeit unserer Produktkandidaten, der Dauer und Auswirkungen von regulatorischen Verzögerungen in unseren klinischen Programmen, unserer Fähigkeit zur Finanzierung unseres Geschäfts, der Eintrittswahrscheinlichkeit und des Zeitpunkts zukünftiger Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren, dem zukünftigen Erfolg unserer wissenschaftlichen Studien, unserer Fähigkeit, Arzneimittelkandidaten erfolgreich zu entwickeln und zu vermarkten, dem Zeitpunkt für den Beginn und Abschluss klinischer Studien, dem schnellen technologischen Wandel unsere Märkte und die Durchsetzung unserer Rechte an geistigem Eigentum. Unser jüngster Jahresbericht auf Formular 10-K und die nachfolgenden Quartalsberichte auf Formular 10-Q erläutern einige der wichtigen Risikofaktoren, die sich auf unser Geschäft, unsere Geschäftsergebnisse und unsere finanzielle Situation auswirken können. Wir übernehmen keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren, um neue Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln.

Quellenangaben:


1 Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und FDA. The Voice of the Patient/Functional Gastrointestinal Disorder; 2016. https://www.fda.gov/media/95140/download

2 Jones R, et al. Management of common gastrointestinal disorders: quality criteria based on patients’ views and practice guidelines. Br J Gen Pract. 2009; 59(563):e199-208.

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