Takeda und MD Anderson kündigen Zusammenarbeit zur beschleunigten Entwicklung der Plattform für gebrauchsfertige CAR-NK-Zelltherapien im klinischen Stadium an

Phase-1/2a-Studie zu CD19 CAR NK läuft; Aufnahme von Patienten in zulassungsrelevante Studie erfolgt voraussichtlich 2021


Möglicherweise die erste CAR-Zelltherapie, die für die ambulante Anwendung zugelassen wird

HOUSTON und OSAKA (Japan)–(BUSINESS WIRE)–Das University of Texas MD Anderson Cancer Center und Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) („Takeda“) meldeten heute eine exklusive Lizenz- und Forschungsvereinbarung zur Entwicklung von Therapien mit aus dem Nabelschnurblut gewonnenen CAR-NK-Zellen (Chimeric Antigen Receptor-directed Natural Killer), die mit dem IL-15 „angereichert“ wurden, um B-Zell-Malignome und andere Krebsarten zu behandeln.

Im Rahmen der Vereinbarung erhält Takeda Zugang zur CAR-NK-Plattform des MD Anderson sowie Exklusivrechte zur Entwicklung und Vermarktung von bis zu vier Programmen, darunter eine gegen CD19 gerichtete CAR-NK-Zelltherapie und eine gegen das B-Zellreifungs-Antigen (BCMA) gerichtete CAR-NK-Zelltherapie. Takeda und das MD Anderson werden zudem eine Forschungskooperation zur Weiterentwicklung dieser CAR-NK-Programme eingehen.

„Unsere Vision ist die Verbesserung bestehender Therapien, indem wir angereicherte CAR NK entwickeln, die gebrauchsfertig ambulant verabreicht werden könnten, sodass mehr Patienten wirksam und schnell bei minimalen Toxizitäten behandelt werden können“, sagte Dr. Katy Rezvani, M.D., Ph.D., Professorin für Stammzelltransplantation und Zelltherapie beim MD Anderson. „Aufgrund des Fachwissens bei hämatologischen Malignomen und Engagements für die Entwicklung von Zelltherapien der nächsten Generation ist Takeda der ideale Partner, um unser Team dabei zu unterstützen, CAR-NK-Zelltherapien für Patienten, die eine Behandlung benötigen, weiterzuentwickeln.“

Ein neuartiger Ansatz für die Bereitstellung von gebrauchsfertigen CAR im ambulanten Bereich

Die Plattform für allogene CAR NK des MD Anderson isoliert NK-Zellen aus Nabelschnurblut und verändert sie, um CAR gegen bestimmte Krebstargets zu exprimieren. CAR-NK-Zellen werden mit einem retroviralen Vektor verändert, um Gene zu übertragen und deren Wirksamkeit bei der Bekämpfung bestimmter Tumoren zu erhöhen. Ein CD19-CAR erhöht die Spezifität der Zellen für B-Zell-Malignome, während das Immunzytokin IL-15 die Proliferation und das Überleben der CAR-NK-Zellen im Körper verbessert.

Im Gegensatz zu den derzeitigen CAR-T-Zelltherapien, bei denen die körpereigenen gentechnisch veränderten T-Zellen des Patienten verwendet werden und für die ein mehrwöchiger Herstellungsprozess erforderlich ist, sollen CAR-NK-Zellen von nicht verwandten Spendern gewonnen und für einen direkten Gebrauch gelagert werden, sodass die Behandlung rascher erfolgen kann.

Es wird davon ausgegangen, dass die CD19-CAR-NK-Zelltherapie ambulant durchgeführt werden kann. In einer laufenden klinischen Phase-1/2a-Studie zur Behandlung von Patienten mit rezidivierten und refraktären B-Zell-Malignomen wurde die CD19-CAR-NK-Zelltherapie nicht mit dem schweren Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) oder der Neurotoxizität, die bei bestehenden CAR-T-Therapien beobachtet wurden, in Verbindung gebracht.

Die Entwicklung der CAR-NK-Plattform des MD Anderson steht unter der Leitung von Dr. Rezvani und erhält zudem Unterstützung von der Adoptive Cell Therapy Platform, Chronic Lymphocytic Leukemia Moon Shot® und B-Cell Lymphoma Moon Shot®, die alle Teil des Moon Shots Program® der Einrichtung sind, eines Kooperationsprojekts zur raschen Umsetzung von wissenschaftlichen Entdeckungen in sinnvolle klinische Weiterentwicklungen, die das Leben von Patienten retten.

Takeda: Beschleunigung der Entwicklung mehrerer CAR-Plattformen der nächsten Generation

„Die CAR-NK-Plattform des MD Anderson steht für die Heilungschancen durch Zelltherapien. Aus diesem Grund etablieren wir CD19 CAR NK als Leitsubstanz-Kandidaten für die Zelltherapie in der Onkologie“, sagte Dr. Andy Plump, M.D., Ph.D., President of Research and Development bei Takeda. „Da wir schnell und zielgerichtet arbeiten müssen, planen wir die Einleitung einer zulassungsrelevanten Studie zu CD19 CAR NK im Jahr 2021.“

Neben CAR-NK-Zelltherapien untersuchen Takeda und seine Partner mehrere Ansätze zur Verbesserung der Sicherheit, Wirksamkeit und Zugänglichkeit von CAR-T-Zelltherapien der ersten Generation, darunter Gamma Delta CAR Ts, aus induzierten pluripotenten Stammzellen abgeleitete CAR Ts, CAR Ts, die auf solide Tumoren abzielen, und weitere Ansätze der nächsten Generation. Takeda plant, bis Ende des Geschäftsjahres 2020 fünf onkologische Zelltherapien in die klinische Entwicklung zu bringen.1 Diese Plattformen werden sowohl mit Partnern als auch mithilfe des translationalen Zelltherapieprogramms von Takeda entwickelt, das auf Know-how aus den Bereichen Biotechnologie, Chemie, Fertigung und Steuerung (CMC) sowie auf klinischer und translationaler Expertise basiert und zentral angelegt ist, um zahlreiche Herausforderungen der Fertigung zu bewältigen, die bei der Entwicklung von Zelltherapieprodukten auftreten.

Takeda ist verantwortlich für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von CAR-NK-Produkten, die im Rahmen der Vereinbarung entstehen. Das MD Anderson erhält eine Vorauszahlung und hat zudem Anspruch auf Zahlungen für Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteine der einzelnen Ziele sowie gestaffelte Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz der einzelnen CAR-NK-Produkte.

Das MD Anderson und Takeda werden die Forschungsarbeiten für die weiteren Ziele und die CAR-NK-Plattform unter der Leitung eines gemeinsamen Forschungsausschusses fortsetzen. Das MD Anderson wird für diese Forschungsarbeiten einen Institutional Conflict of Interest Management and Monitoring Plan implementieren.

Über das MD Anderson

Das MD Anderson Cancer Center der University of Texas in Houston ist eines der weltweit angesehensten Zentren mit Fokus auf die Behandlung von Krebspatienten, Forschung, Ausbildung und Vorsorge. Leitziel der Einrichtung ist die Bezwingung von Krebserkrankungen zum Wohle von Patienten und ihren Angehörigen weltweit. Das MD Anderson ist eines von insgesamt 50 Comprehensive Cancer Centers, die vom National Cancer Institute (NCI) der USA ernannt wurden. Das MD Anderson belegt Platz 1 der jährlichen vom U.S. News & World Report veröffentlichten Rangliste der besten Behandlungszentren für Krebs. Seit Beginn dieser Rangliste im Jahr 1990 wurde das MD Anderson stets unter den besten zwei Krebszentren der USA geführt – davon 15 Mal auf Platz 1 in den letzten 18 Jahren. Das MD Anderson erhält einen Zuschuss vom NCI der National Institutes of Health (P30 CA016672), der an Krebszentren vergeben wird.

Über Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ist ein weltweit agierender, wertebasierter, führender Konzern mit Schwerpunkt Forschung im biopharmazeutischen Bereich mit Hauptsitz in Japan. Er sieht seinen Auftrag darin, Patienten eine bessere Gesundheit und eine positivere Zukunft zu ermöglichen, indem er aus wissenschaftlicher Forschung hoch innovative Medikamente gewinnt. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, Gastroenterologie (GI), seltene Krankheiten und Neurowissenschaft. Wir investieren Teile unseres Forschungs- und Entwicklungsbudgets auch gezielt in Therapien mit Plasmaderivaten und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hoch innovativer Medikamente, die dazu beitragen, die Lebensqualität der Menschen effizient zu verbessern. Dazu eröffnen wir neue Behandlungsoptionen und nutzen unseren verbesserten, synergiebetonten Forschungsbereich und unsere gemeinsamen Fähigkeiten zur Schaffung einer robusten, auf unterschiedlichen Modalitäten basierenden Pipeline. Unsere Mitarbeiter setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten ein und arbeiten in etwa 80 Ländern und Regionen mit unseren Partnern im Gesundheitswesen zusammen. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.takeda.com

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung und jegliches in Verbindung mit dieser Pressemitteilung verbreitete Material enthalten möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen, Ansichten oder Meinungen zu den künftigen Geschäften, zur künftigen Position und den Ergebnissen der Geschäftstätigkeiten von Takeda, darunter Schätzungen, Prognosen, Ziele und Pläne für Takeda. Namentlich enthält diese Pressemitteilung Prognosen und Schätzungen der Geschäftsleitung im Zusammenhang mit den finanziellen und operativen Ergebnissen von Takeda, inklusive Aussagen hinsichtlich Prognosen für Umsätze, den Betriebsgewinn, das bereinigte EBITDA, den Gewinn vor Ertragssteuern, den Eigentümern von Takeda zuzurechnenden Nettogewinn, das unverwässerte Ergebnis je Aktie, Abschreibungen und Wertminderungen und sonstige Einnahmen/Ausgaben, den zugrunde liegenden Umsatz, die zugrunde liegende Kernertragsmarge, den zugrunde liegenden Kerngewinn je Aktie und die Nettoverschuldung. Zukunftsgerichtete Aussagen enthalten häufig Wörter wie beispielsweise „anstreben“, „planen“, „überzeugt sein“, „hoffen“, „weiterhin“, „erwarten“, „vorhaben“, „beabsichtigen“, „werden“, „eventuell“, „sollte“, „würde“, „könnte“ „davon ausgehen“, „schätzen“, „prognostizieren“, Wörter oder Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren Negationen. Jede zukunftsgerichtete Aussage in diesem Dokument basiert auf den aktuellen Annahmen und Ansichten von Takeda angesichts der dem Unternehmen derzeit zur Verfügung stehenden Informationen. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen stellen keine Gewährleistung durch Takeda oder die Unternehmensleitung für künftige Ergebnisse dar und umfassen bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und sonstige Faktoren, darunter insbesondere die wirtschaftliche Situation im Zusammenhang mit den Geschäften von Takeda, inklusive der allgemeinen wirtschaftlichen Lage in Japan, den USA und weltweit; Wettbewerbsdruck und -entwicklungen; geltende Gesetze und Bestimmungen; der Erfolg oder Misserfolg von Programmen für die Produktentwicklung; Entscheidungen von Regulierungsbehörden und deren Zeitpunkt; Änderungen von Wechselkursen; Ansprüche oder Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder Effizienz vermarkteter Produkte oder Produktkandidaten; sowie die Integration übernommener Unternehmen nach einer Fusion. Alle diese Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen, Erfolge oder die Finanzlage von Takeda wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen formulierten oder implizierten Darstellungen der künftigen Ergebnisse, Leistungen, Erfolge oder Finanzlage des Unternehmens abweichen. Weitere Informationen zu diesen und anderen Faktoren, die sich möglicherweise auf die Ergebnisse, Leistungen, erreichten Ziele oder Finanzlage von Takeda auswirken, sind unter „Item 3. Key Information – D. Risk Factors“ in der von Takeda bei der US-Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Registrierungserklärung auf Formblatt 20-F auf der Website von Takeda unter https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ oder unter www.sec.gov erhältlich. Weder Takeda noch die Unternehmensleitung geben irgendeine Zusicherung, dass sich die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen formulierten Erwartungen als richtig erweisen werden, und die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge können wesentlich von den Erwartungen abweichen. Personen, die diese Pressemitteilung erhalten, sollten nicht in unangemessener Weise auf zukunftsgerichtete Aussagen vertrauen. Takeda übernimmt keine Verpflichtung, jegliche in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen oder sonstige eventuelle zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren. Vergangene Ergebnisse sind kein Indikator für zukünftige Ergebnisse, und die Ergebnisse von Takeda in dieser Pressemitteilung weisen eventuell nicht auf Takedas zukünftige Ergebnisse hin und sind keine Schätzung, Prognose oder Vorhersage dazu.


1 Das Geschäftsjahr 2020 von Takeda beginnt am 1. April 2020 und endet am 31. März 2021.

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