– Einzeldosen von ALN-APP zeigen dosisabhängige, schnelle und nachhaltige Reduzierung von sAPPα und sAPPβ in der Zerebrospinalflüssigkeit um bis zu 90 % bei der bisher höchsten Dosis–
– Bisher ermutigendes klinisches Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil bei Verabreichung als Einzeldosis –
– Ergebnisse liefern ersten Nachweis von Gen-Silencing durch RNAi-Therapeutika im menschlichen Gehirn unter Einsatz der unternehmenseigenen C16-Plattform von Alnylam –
– Alnylam veranstaltet heute um 16.30 Uhr ET eine Telekonferenz –
CAMBRIDGE, Massachusetts, und TARRYTOWN, New York–(BUSINESS WIRE)–Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) und Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: REGN) meldeten heute positive Zwischenergebnisse aus dem laufenden Phase-1-Studienteil mit steigender Einzeldosis zu ALN-APP, einem RNAi-Therapeutikum in der Prüfungsphase, das auf das Amyloid-Vorläuferprotein (APP) abzielt und sich für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit und der zerebralen Amyloidangiopathie (CAA) in der Entwicklung befindet.
Es wurden 20 Patienten in drei Einzeldosis-Kohorten in Teil A der laufenden Phase-1-Studie mit Patienten mit Alzheimer-Krankheit mit frühem Beginn aufgenommen. In dieser Studie waren Einzeldosen von ALN-APP, die durch intrathekale Injektion verabreicht werden, bisher gut verträglich. Alle unerwünschten Reaktionen waren mild oder mittelschwer und die vorliegenden Daten für weiße Blutkörperchen und Protein in der Zerebrospinalflüssigkeit scheinen ähnlich wie beim Placebo zu sein. Frühe Daten zu den Neurofilament-Leichtketten aus einer Untergruppe von Kohorten (2 der 3 untersuchten) schienen vergleichbar mit dem Placebo. Bei den mit ALN-APP behandelten Patienten zeigte sich in der Zerebrospinalflüssigkeit eine dosisabhängige, schnelle und nachhaltige Verringerung von löslichen APPα (sAPPα) and APPβ (sAPPβ), Biomarkern des Zielengagements, mit einer maximalen Verringerung von 84 Prozent bzw. 90 Prozent. Die mediane über 70 Prozent liegende Abnahme beider Biomarker hielt bei der höchsten geprüften Dosis mindestens drei Monate an. Ausführliche Zwischenergebnisse aus dieser Studie sollen demnächst auf einer wissenschaftlichen Tagung vorgelegt werden.
„ALN-APP hat über seinen vorgelagerten Zielmechanismus das Potenzial, die zugrundeliegende Ursache von zwei schweren ZNS-Erkrankungen zu behandeln – Alzheimer und CAA -, von denen viele Millionen Menschen und deren Angehörige in der ganzen Welt betroffen sind. Darum sind wir begeistert von diesen klinischen Zwischendaten für ALN-APP, die eine schnelle, erhebliche und nachhaltige Verringerung des Zielproteins zeigen und bisher ein ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aufweisen“, erklärte Dr. med. Pushkal Garg, Chief Medical Officer von Alnylam. „Wir freuen uns darauf, ALN-APP weiter durch die Phase-1-Studie zu führen und unsere künftigen Entwicklungspläne für Alzheimer und CAA danach auszurichten.“
Diese frühen Ergebnisse sind ein Nachweis der ersten menschlichen Umsetzung der unternehmenseigenen C16-siRNA-Konjugat-Plattform von Alnylam für die Einbringung ins Zentralnervensystem (ZNS) und der erste klinische Nachweis von Gen-Silencing im menschlichen Gehirn mittels eines RNAi-Therapeutikums.
„Die Erbringung des Wirksamkeitsnachweises (Proof-of-Concept) am Menschenen für ALN-APP ist ein bedeutender Schritt vorwärts in unseren Bemühungen um die Erweiterung unseres organischen Produktmotors auf extrahepatische Gewebe wie das ZNS, ein erfolgskritisches Ziel in unserer Alnylam P5x25-Strategie“, so Yvonne Greenstreet, MBChB, Chief Executive Officer von Alnylam. „Damit wird unsere Überzeugung weiter gestärkt, dass RNAi-Therapeutika das Potenzial besitzen, eine neue Arzneimittelklasse für die Stilllegung von Genen zu werden, die an der Auslösung von Erkrankungen des Zentralnervensystems beteiligt sind. Angesichts dieser ermutigenden Zwischendaten beschleunigen wir nun unsere Arbeit mit Regeneron, um weitere genetisch validierte Entwicklungskandidaten für andere neurologische Erkrankungen zu finden, bei denen es in vielen Fällen wenige oder gar keine Therapieoptionen für die Patienten gibt.“
„Als wir diese Zusammenarbeit begannen, war der Gedanke, dass man krankheitserregende Gene im Gehirn abschalten könnte, einfach nur ein kühner Traum. Die aktuellen Daten legen jedoch den Schluss nahe, dass sich dieser Traum der Realität nähert und den vielen Patienten Hoffnung schenkt, die an unheilbaren neurologischen Erkrankungen leiden“, so Dr. med. George D. Yancopoulos, Ph.D., President und Chief Scientific Officer von Regeneron. „Dieser Ansatz zur Verhinderung der Produktion von Amyloid-Vorläuferprotein – im Gegensatz zum Versuch, Amyloid-Plaques nach deren Bildung zu beseitigen – bietet eine neue Art und Weise, die schreckliche Alzheimer-Krankheit potenziell zu bekämpfen, die so viele Familien belastet und sich bisher als schwer behandelbar erwiesen hat.“
Die weitere Untersuchung von Einzeldosen ALN-APP wird in Teil A der Phase-1-Studie (Kanada, Niederlande, Großbritannien und USA) fortgesetzt, um die längerfristige Sicherheit und Wirkungsdauer zu evaluieren und das Multidosis-Schema für Teil B zu ermitteln. Teil B, an dem auch Patienten von Teil A teilnehmen, hat die behördliche Freigabe in Kanada erhalten, wo die Mehrzahl der Teilnehmer von Teil A der klinischen Studie angemeldet sind. Weitere vorklinische Daten sowie die heute vorgelegten neuen klinischen Daten werden der FDA mitgeteilt, die Teil B in den USA vorläufig teilweise ausgesetzt hat, nachdem Ergebnisse aus früheren nicht-klinischen chronischen Toxikologiestudien bekannt wurden.
Außer ALN-APP haben Alnylam und Regeneron zehn Ziele im ZNS als Teil ihrer exklusiven Kooperation genannt, die 2019 aufgenommen wurde, um RNAi-Therapeutika für Augen- und ZNS-Erkrankungen zu erforschen.
Informationen zur Telekonferenz
Die Geschäftsleitung von Alnylam wird die Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie zu ALN-APP in einer Telekonferenz am Mittwoch, den 26. April 2023 um 16.30 Uhr ET erörtern. Für die Teilnahme an dem Gespräch melden Sie sich bitte online unter https://register.vevent.com/register/BIb41f4e1e79eb4e31ab9ca7ef237aadbf an. Die Teilnehmer werden gebeten, sich mindestens 15 Minuten vor dem Beginn der Konferenz zu registrieren. Eine Aufzeichnung des Gesprächs wird zwei Stunden nach dem Ende bereitgestellt und auf derselben Webseite für sechs Monate archiviert.
Ein Live-Audio-Webcast wird auf der Investorenseite der Website des Unternehmens unter www.alnylam.com/events eingestellt. Ein archivierter Webcast wird auf der Website von Alnylam ca. zwei Stunden nach der Veranstaltung verfügbar gemacht.
Über die Phase-1-Studie zu ALN-APP
Die Phase-1-Studie ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Evaluierung von Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Wirkungen von ALN-APP bei Patienten mit Alzheimer-Krankheit mit frühem Beginn (EOAD). Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt: eine Phase mit steigender Einzeldosis und eine Phase mit mehreren Dosen bei Patienten mit EOAD. Die geplante Aufnahmezahl für diese Studie ist 60 Patienten.
Die Zwischenablesung der Phase-1-Studie zu ALN-APP betrifft in erster Linie die Bewertung von Sicherheit, Verträglichkeit und Werten des Engagements der Zielbiomarker sAPPα und sAPPβ.
Über ALN-APP
ALN-APP ist ein im Prüfungsstadium befindliches intrathekal verabreichtes RNAi-Therapeutikum, das auf das Amyloid-Vorläuferprotein (Amyloid Precursor Protein, APP) abzielt und für die Behandlung von Alzheimer-Krankheit (AD) und zerebraler Amyloidangiopathie (CAA) entwickelt wird. Genetische Mutationen, die die Produktion von APP steigern oder ihre Spaltung verändern, verursachen AD mit frühem Beginn, CAA mit frühem Beginn oder beide. ALN-APP soll die APP-mRNA im Zentralnervensystem (ZNS) verringern, um die Synthese von APP-Protein und allen nachgelagerten intrazellulären und extrazellulären von APP abgeleiteten Spaltungsprodukten zu verringern, einschließlich Amyloid-Beta (Aβ). Die Verringerung der APP-Proteinproduktion sollte voraussichtlich die Sekretion von Aβ-Peptiden reduzieren, die sich in extrazellulären Amyloidablagerungen ansammeln, und die intraneuronalen APP-Spaltungsprodukte reduzieren, die die Bildung neurofibrillärer Tangles auslösen und die neuronale Dysfunktion bei der Alzheimer-Krankheit verursachen. ALN-APP ist das erste Programm, das die unternehmenseigene C16-siRNA-Konjugattechnologie von Alnylam nutzt, die eine optimierte Abgabe an die Zellen im ZNS ermöglicht. Dieses Programm wird in Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals entwickelt. Die Sicherheit und Wirksamkeit von ALN-APP wurden noch nicht von der FDA, EMA oder einer anderen Gesundheitsbehörde evaluiert.
Über die Alzheimer-Krankheit
Die Alzheimer-Krankheit (AD) ist die häufigste neurodegenerative Erkrankung und die häufigste Form von Demenz, von der weltweit über 30 Millionen Menschen betroffen sind. Alzheimer ist durch einen progredienten Gedächtnisverlust und einen kognitiven Leistungsrückgang gekennzeichnet, einhergehend mit einer neuropathologischen Ansammlung von Amyloid-Plaques, neurofibrillären Tangles und Neuroinflammation, die letzten Endes zu einer signifikanten Hirnatrophie führen. Die Krankheitsprogression führt zu einem progredienten Verlust der Selbständigkeit, zunehmender Belastung der Pflegepersonen, Institutionalisierung und vorzeitigem Tod. Die Alzheimer-Krankheit mit frühem Beginn (early onset, EOAD) bezieht sich auf eine Untergruppe von AD mit Symptombeginn vor dem Alter von 65 Jahren, die etwa 4 bis 6 Prozent aller AD-Fälle ausmacht. EOAD ist die führende Demenzursache bei jüngeren Menschen und eine erhebliche Ursache von Behinderung und früher Mortalität. Zu den verfügbaren Behandlungsoptionen gehören die symptomatische Behandlung und eine Therapie zur Reduzierung von Amyloidablagerungen im Gehirn. Es gibt derzeit keine verfügbaren Therapien, mit denen die Krankheitsprogression nachweislich aufgehalten oder umgekehrt werden konnte.
Über zerebrale Amyloidangiopathie
Die zerebrale Amyloidangiopathie (CAA) ist die zweithäufigste Ursache von hämorrhagischen Schlaganfällen. CAA ist durch eine progrediente Ablagerung von Amyloid-Beta (Aβ) in den Gefäßwänden kleiner Arterien, Arteriolen und Kapillaren im Gehirn gekennzeichnet, die eine beeinträchtigte vaskuläre Reaktivität, fokale Gewebeschädigung und ein gesteigertes Risiko einer intrazerebralen Blutung verursacht. CAA hat sich auch als unabhängiger zur kognitiven Beeinträchtigung beitragender Faktor erwiesen. Es gibt derzeit keine verfügbaren Behandlungsoptionen für CAA.
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess zur Stilllegung von Genen (Gen-Silencing), die derzeit einen der meistversprechenden und am schnellsten voranschreitenden Grenzbereiche in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Ihre Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt“ begrüßt und 2006 mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin gewürdigt. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von Arzneimitteln entstanden, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind. Kleine eingreifende RNA (small interfering RNA, siRNA), die Moleküle, die die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von Alnylam sind, funktionieren auf einer den heutigen Arzneimitteln vorgelagerten Ebene durch wirksame Stilllegung der Messenger-RNA (mRNA) – Vorläufer der Gene, die die krankheitsauslösenden oder Signalweg-Proteine kodieren – und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) zu einer völlig neuen Klasse innovativer Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Basierend auf wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken, klinisch validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt. Seit seiner Gründung vor 20 Jahren führt Alnylam die RNAi-Revolution mit der Umsetzung einer kühnen Vision, die von der Wissenschaft gebotenen Möglichkeiten Realität werden zu lassen. Zu den kommerziellen therapeutischen RNAi-Produkten von Alnylam gehören ONPATTRO® (Patisiran), GIVLAARI® (Givosiran), OXLUMO® (Lumasiran), AMVUTTRA® (Vutrisiran) sowie Leqvio® (Inclisiran), das mit dem Alnylam-Partnerunternehmen Novartis entwickelt und kommerzialisiert wird. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten in der Spätphase der Entwicklung. Alnylam nutzt seine Strategie „Alnylam P5x25“, um transformative Arzneimittel für seltene und für verbreitete Krankheiten zu entwickeln, die Patienten in der ganzen Welt zugutekommen. Das Unternehmen nutzt nachhaltige Innovation und erzielt eine außergewöhnliche finanzielle Performance, was ein führendes Unternehmensprofil in der Biotechnologie ergibt. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts. Weitere Informationen über unsere Belegschaft, Wissenschaft und Pipeline finden Sie unter www.alnylam.com und nehmen Sie mit uns auf Twitter unter @Alnylam, auf LinkedIn oder auf Instagram Verbindung auf.
Über Regeneron
Regeneron (NASDAQ: REGN) ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das lebensverändernde Arzneimittel für Menschen mit schweren Krankheiten erfindet, entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen wurde vor fast 35 Jahren von medizinischen Wissenschaftlern gegründet und wird seitdem von diesen geleitet. Unsere einzigartige Fähigkeit, Wissenschaft wiederholt und konsequent in die Medizin zu übersetzen, hat zu neun von der FDA zugelassenen Therapien und zahlreichen in der Entwicklung befindlichen Produktkandidaten geführt, von denen fast alle in unseren Labors selbst entwickelt wurden. Unsere Arzneimittel und Pipeline sind darauf ausgelegt, Patienten mit Augenkrankheiten, allergischen und entzündlichen Erkrankungen, Krebs, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Schmerzen, hämatologischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten und seltenen Krankheiten zu helfen.
Regeneron beschleunigt und verbessert den traditionellen Arzneimittelentwicklungsprozess durch unsere proprietären VelociSuite®-Technologien wie VelocImmune®, das einzigartige genetisch humanisierte Mäuse verwendet, um optimierte vollständig menschliche Antikörper und bispezifische Antikörper herzustellen, und durch ehrgeizige Forschungsinitiativen wie das Regeneron Genetics Center, das eine der größten Genetiksequenzierungsbemühungen der Welt durchführt.
Weitere Informationen finden Sie unter www.Regeneron.com oder folgen Sie @Regeneron auf Twitter.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Section 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 und Section 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die sich nicht auf historische Fakten beziehen und die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam betreffen, darunter insbesondere Erwartungen bezüglich der Ambition von Alnylam, ein führendes Biotechnologieunternehmen zu werden, und der geplanten Umsetzung seiner Strategie „ Alnylam P5x25“, der Möglichkeit, dass Alnylam neue potenzielle Kandidaten für die Arzneimittelentwicklung identifiziert und seine Forschungs- und Entwicklungsprogramme voranbringt, der Fähigkeit von Alnylam, die Zulassung für neue kommerzielle Produkte oder zusätzliche Indikationen für bestehende Produkte zu erlangen, sowie die prognostizierte kommerzielle oder finanzielle Performance von Alnylam, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen Ergebnisse und künftigen Pläne können maßgeblich von den Darstellungen zukunftsgerichteter Aussagen abweichen, und zwar infolge diverser bedeutender Risiken, Unwägbarkeiten und sonstiger Faktoren, darunter beispielsweise insbesondere: die direkten oder indirekten Auswirkungen der globalen COVID-19-Pandemie oder einer künftigen Pandemie auf die Geschäftstätigkeit von Alnylam, die Betriebsergebnisse, Finanzlage und die Wirksamkeit oder zeitgerechte Abwicklung der Bestrebungen von Alnylam, die Auswirkungen der Pandemie einzudämmen; die Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie „Alnylam P5x25“ erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, neue Arzneimittelkandidaten und Verabreichungsansätze zu entdecken und zu entwickeln und die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse der Produktkandidaten von Alnylam, einschließlich Patisiran und Vutrisiran; Maßnahmen oder Bescheide der Zulassungsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, die aufsichtsbehördliche Zulassung für seine Produktkandidaten, einschließlich Patisiran und Vutrisiran, zu erlangen oder aufrechtzuerhalten sowie eine günstige Preisgestaltung und Kostenübernahme; die erfolgreiche Markteinführung, Vermarktung und der Vertrieb der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle in der Herstellung und Lieferung seiner Produktkandidaten oder vermarkteten Produkte; Verzögerungen oder Unterbrechungen bei der Lieferung von Ressourcen, die für die Fortführung der Forschungs- und Entwicklungsprogramme von Alnylam notwendig sind, einschließlich solcher, die sich aus jüngsten Störungen in der Lieferung nichtmenschlicher Primaten ergeben; Erteilung, Aufrechterhaltung und Schutz von Rechten an geistigem Eigentum; die Fähigkeit von Alnylam, die Indikation für ONPATTRO oder AMVUTTRA in Zukunft erfolgreich zu erweitern; die Fähigkeit von Alnylam, sein Wachstum und seine Betriebsaufwendungen durch disziplinierte Investitionen in den Geschäftsbetrieb zu handhaben und seine Fähigkeit, in Zukunft ein selbsttragendes Finanzprofil ohne die Notwendigkeit einer künftigen Eigenkapitalfinanzierung zu erreichen; die Fähigkeit von Alnylam, strategische Geschäftsallianzen aufrechtzuerhalten; die Abhängigkeit von Alnylam von Dritten bei Entwicklung, Herstellung und Vertrieb bestimmter Produkte, einschließlich Novartis, Sanofi, Regeneron und Vir; der Ausgang von Rechtsstreitigkeiten; die potenziellen Auswirkungen einer laufenden staatlichen Untersuchung und das Risiko künftiger staatlicher Untersuchungen; unerwartete Ausgaben; sowie die Risiken, die ausführlicher im Abschnitt „Risk Factors“ dargelegt wurden, der zusammen mit dem Jahresbericht 2022 von Alnylam auf Formblatt 10-K bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, und die von Zeit zu Zeit in den Quartalsberichten von Alnylam auf Formblatt 10-Q und in anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden. Alle zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln zudem nur die am Tag der Veröffentlichung geltenden Einschätzungen von Alnylam wider und gelten nicht für einen späteren Zeitpunkt als das Datum der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung. Außerhalb des gesetzlich vorgegebenen Rahmens lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ab.
In dieser Pressemitteilung werden in der Prüfung befindliche RNAi-Therapeutika erörtert und keine Schlussfolgerungen hinsichtlich der Wirksamkeit oder Sicherheit dieser Prüfpräparate nahegelegt. Es wird keine Zusicherung gegeben, dass Prüfpräparate erfolgreich durch die klinische Entwicklung geführt werden oder die Zulassung der Gesundheitsbehörden erhalten.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Regeneron und Nutzung digitaler Medien
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