- Avanzanite ging im Juni 2025 eine exklusive Partnerschaft mit Agios zur Steuerung der Kommerzialisierung von PYRUKYND in Europa ein
- Die Europäische Kommission wird die CHMP-Stellungnahme nun prüfen, mit einer finalen Entscheidung voraussichtlich bis Anfang 2026
- PYRUKYND ist in Europa aktuell für erwachsene Patienten mit PK-Mangel zugelassen; Thalassämie wäre, vorbehaltlich der Genehmigung durch die Europäische Kommission, die zweite Indikation
AMSTERDAM–(BUSINESS WIRE)–Avanzanite Bioscience B.V., ein schnell wachsendes europäisches Spezialpharmaunternehmen in der Kommerzialisierungsphase mit Fokus auf seltene Krankheiten, berichtete heute, dass sein Partner Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts und Fokus auf innovative Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten, mitgeteilt hat, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme für die neue Indikation von PYRUKYND® (Mitapivat), einem oralen Pyruvatkinase-(PK)-Aktivator, zur Behandlung von Anämie bei erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger und nicht-transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie abgegeben hat.
Im Juni 2025 schloss Avanzanite eine exklusive Vereinbarung mit Agios zur Kommerzialisierung und zum Vertrieb von PYRUKYND im Europäischen Wirtschaftsraum, im Vereinigten Königreich sowie in der Schweiz.
„Die positive CHMP-Stellungnahme für PYRUKYND ist ein entscheidender Schritt, um diese Therapie erwachsenen Patienten mit Thalassämie, einer Patientengruppe mit dringendem medizinischem Bedarf, zugänglich zu machen“, sagte Dr. Mark Bechter, Leitender Vizepräsident Medizinische Angelegenheiten bei Avanzanite. „Wir freuen uns darauf, gemeinsam mit Agios den Zugang zu diesem Medikament für Patienten in ganz Europa sicherzustellen, vorbehaltlich der Genehmigung durch die Europäische Kommission“, fügte er hinzu.
Die positive CHMP-Stellungnahme basiert auf den Ergebnissen der globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studien ENERGIZE-T und ENERGIZE bei erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger beziehungsweise nicht-transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie. Die Europäische Kommission wird die CHMP-Stellungnahme jetzt prüfen und Agios geht davon aus, dass eine finale Entscheidung bis Anfang 2026 getroffen wird.
Über Thalassämie
Thalassämie ist eine seltene, vererbte Bluterkrankung und betrifft die Produktion von Hämoglobin, dem Protein in den roten Blutkörperchen, das für den Sauerstofftransport im Körper verantwortlich ist. Die Erkrankung wird in zwei Haupttypen unterteilt: Alpha-Thalassämie und Beta-Thalassämie, je nachdem, welche Globinkette des Hämoglobins betroffen ist. Durch die gestörte Hämoglobinproduktion reduziert sich die Anzahl der zirkulierenden roten Blutkörperchen und ihre Lebensdauer verkürzt sich, was zu Anämie, Müdigkeit sowie zu schweren Komplikationen führen kann.
Einige Patienten mit Thalassämie benötigen regelmäßige Bluttransfusionen (transfusionsabhängige Thalassämie), während andere sie nur gelegentlich benötigen (nicht-transfusionsabhängige Thalassämie). Alle Patienten mit Thalassämie leiden unter einer erheblichen Krankheitsbelastung, einschließlich Begleiterkrankungen, verminderter Lebensqualität und verkürzter Lebenserwartung.
Über ENERGIZE und ENERGIZE-T
ENERGIZE (NCT04770753) und ENERGIZE-T (NCT04770779) sind globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studien zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei erwachsenen Patienten mit Alpha- oder Beta-Thalassämie.
Die ENERGIZE-Studie randomisierte 194 nicht-transfusionsabhängige Patienten im Verhältnis 2:1, um entweder Mitapivat 100 mg zweimal täglich oder Placebo zu erhalten. Der primäre Endpunkt war der Anteil der Patienten, die eine Hämoglobinreaktion erreichten, definiert als eine Steigerung des durchschnittlichen Hämoglobins von ≥ 1,0 g/dL zwischen Woche 12 und Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassten Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in den „Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue)“-Scores (Funktionelle Beurteilung der Therapie chronischer Krankheiten – Müdigkeit) und im durchschnittlichen Hämoglobinspiegel zwischen Woche 12 und Woche 24. Die Studie bewertete zudem die Sicherheit sowie die Verträglichkeit.
Die ENERGIZE-Studie randomisierte 258 transfusionsabhängige Patienten im Verhältnis 2:1, um entweder Mitapivat 100 mg zweimal täglich oder Placebo zu erhalten. Der primäre Endpunkt war der Anteil der Patienten, die eine Transfusionsreduktion (TRR) erreichten, definiert als eine ≥ 50-%-Reduktion der transfundierten roten Blutkörperchen (RBC) mit einer Reduktion von ≥ 2 Einheiten in einem kontinuierlichen 12-Wochen-Zeitraum bis Woche 48. Mehrere zusätzliche Transfusionsreduktionsmaßnahmen wurden als wichtige sekundäre Endpunkte eingeschlossen, und die Erreichung der Transfusionsfreiheit war ein sekundärer Endpunkt. Die Studie bewertete zudem die Sicherheit sowie die Verträglichkeit.
Über Avanzanite Bioscience
Avanzanite definiert die Markteinführung von Medikamenten für seltene Krankheiten in ganz Europa neu. Das 2022 gegründete Unternehmen mit Sitz in Amsterdam, Niederlande, arbeitet mit innovativen Biotech-Unternehmen zusammen, um das volle kommerzielle Potenzial von Orphan-Medikamenten auf dem gesamten Kontinent auszuschöpfen. Mit unserer umfassenden Expertise im Bereich Marktzugang navigieren wir wie Schachmeister durch die komplexe Landschaft Europas und stellen sicher, dass kein Patient zurückgelassen wird, während wir unseren Allianzpartnern messbare Ergebnisse und Wachstumschancen bieten.
Weitere Informationen finden Sie unter www.avanzanite.com.
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