- Dompé ist einer von nur neun Gutscheinempfängern, und der einzige im Bereich der Augenheilkunde. Die Auswahl unterstreicht das Engagement des Unternehmens, Innovationen voranzutreiben und Patienten die bahnbrechenden Therapien zu liefern, die sie dringend benötigen.
- Aufgrund der Auswahl erhält Dompé einen Gutschein, der die Prüfung des Zulassungsantrags von den üblichen 10 bis 12 Monaten auf nur 1 bis 2 Monate verkürzt.
- Dompé plant, den Gutschein für den Zulassungsantrag für ein biologisches Präparat (Biologics License Application, BLA) für eine intranasale Form des Nervenwachstumsfaktors (Cenegermin-bkbj) zur Behandlung der nicht-arteriitischen anterioren ischämischen Optikusneuropathie (NAION) zu verwenden.
- Die intranasale NGF-Plattform von Dompé basiert auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Entdeckung der Professorin für Neurobiologie Rita Levi-Montalcini und des Biochemikers Dr. Stanley Cohen.
MAILAND & SAN MATEO, Calif.–(BUSINESS WIRE)–Dompé, ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen mit Niederlassungen in Italien und den USA, gab heute bekannt, dass es von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Teilnahme am Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)-Programm ausgewählt wurde. Daher hat Dompé einen Gutschein erhalten, der dem Unternehmen eine signifikant verkürzte Prüffrist für den Zulassungsantrag und eine verbesserte Zusammenarbeit mit der FDA gewährt. Dompé beabsichtigt, den Gutschein für den Zulassungsantrag für ein biologisches Präparat (Biologic License Application, BLA) für eine intranasal verabreichte Formulierung des Nervenwachstumsfaktors (Cenegermin-bkbj) zur Behandlung der nicht-arteriitischen anterioren ischämischen Optikusneuropathie (NAION) zu verwenden. Die intranasale Verabreichung von NGF ist ein von Dompé patentierter, neuartiger Ansatz, der eine nicht-invasive Verabreichungsmethode bietet.
„CNPV stellt einen strategischen Hebel dar, um den Zugang zu transformativen Therapien für Patienten mit bislang ungedecktem medizinischem Bedarf wie NAION zu beschleunigen“, sagte Sergio Dompé, Executive President bei Dompé. „Aufbauend auf unserem bahnbrechenden Erfolg mit Oxervate – der ersten NGF-basierten Therapie, die 2018 für neurotrophe Keratitis zugelassen wurde – entwickeln wir nun eine neuartige intranasale Formulierung von NGF (Cenegermin-bkbj), um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen und die Möglichkeiten in der Neuro-Ophthalmologie neu zu definieren.“
NAION bezeichnet eine Unterbrechung der Blutzufuhr zum Sehnerv, die einen plötzlichen, meist spontan auftretenden Sehverlust verursacht. In den Vereinigten Staaten gibt es jährlich etwa 6.000 neue Fälle, wobei die Zahl der Fälle aufgrund der alternden Bevölkerung und der zunehmenden Verbreitung von Risikofaktoren wie Diabetes, Bluthochdruck und anderen durch Fettleibigkeit bedingten Erkrankungen wie der Schlafapnoe zunimmt. Bis zu drei von vier Patienten erleiden eine erhebliche Sehbeeinträchtigung, und etwa jeder zehnte Patient leidet unter einem schweren Sehverlust und Blindheit im Sinne des Gesetzes.1
Gegenwärtig gibt es keine zugelassenen Behandlungen, um den Sehverlust bei Patienten mit NAION rückgängig zu machen oder eine Verschlechterung zu verhindern.
„NAION steht in starkem Zusammenhang mit Fettleibigkeit, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und einer alternden Bevölkerung. Es ist die häufigste akute Optikusneuropathie bei Menschen über 50 und kann zu schwerem, dauerhaftem Sehverlust führen“, sagte Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer bei Dompé. „Angesichts dieses ungedeckten medizinischen Bedarfs freuen wir uns sehr über die Möglichkeit, durch den CNPV-Gutschein die Entwicklung zu beschleunigen und Patienten potenzielle Therapielösungen früher zugänglich zu machen.“
Dompé entwickelt intranasales NGF mit dem Ziel, die Sehfunktion bei Patienten mit Sehverlust infolge von NAION zu erhalten und zu verbessern. Ein zulassungsrelevantes Studienprogramm ist an mehr als 130 Standorten in 16 Ländern geplant.
Über Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. ist ein privates, global tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich dafür einsetzt, Patienten das volle Potenzial des Nervenwachstumsfaktors (NGF) zugänglich zu machen. Dompé war das erste Unternehmen, dem es gelang, das therapeutische Potenzial von NGF zu erschließen und die erste von der FDA zugelassene NGF-Behandlung zu entwickeln. Unser Engagement, Behandlungen in den Bereichen Augenheilkunde, Neurologie und schmerzbezogene Erkrankungen neu zu definieren, spiegelt sich in der klinischen Pipeline des Unternehmens wider. Aufbauend auf 130 Jahren Unabhängigkeit nehmen wir die Herausforderung an, unsere Wissenschaft und uns selbst zu transformieren, indem wir durch NGF und andere bahnbrechende Moleküle erstklassige, krankheitsmodifizierende Therapien liefern, um Menschen dabei zu helfen, ihr Sehvermögen zu verbessern, die neurologische Genesung zu unterstützen und Schmerzen effektiv zu behandeln. Heute beschäftigt Dompé weltweit mehr als 950 Mitarbeiter und unterhält ein US-amerikanisches Handelszentrum in der San Francisco Bay Area.
Erfahren Sie mehr unter https://www.dompe.com/us/.
Über Nerve Growth Factor (NGF)
Nervenwachstumsfaktor (Nerve Growth Factor, NGF) ist ein Neurotrophin und gehört zu einer Familie von Proteinen, die für das Wachstum, die Erhaltung und das Überleben von Neuronen wesentlich sind und über ein breites therapeutisches Potenzial verfügen. NGF wurde von der italienischen Professorin für Neurobiologie Rita Levi-Montalcini und dem amerikanischen Biochemiker Dr. Stanley Cohen entdeckt, wofür sie 1986 den Nobelpreis für Physiologie bzw. Medizin erhielten. In ihrer Forschung zeigten Dr. Levi-Montalcini und Dr. Cohen, dass NGF eine entscheidende Rolle bei der Proliferation, Differenzierung und dem Überleben sympathischer und sensorischer Neuronen spielt. Dompé erschließt als erstes Unternehmen das therapeutische Potenzial von NGF und entwickelt aufbauend auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Entdeckung eine bahnbrechende Behandlung für eine seltene neurotrophe Augenerkrankung.
Über Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy (NAION)
Optikusneuropathien sind Erkrankungen, die durch eine Schädigung des Sehnervs verursacht werden. Dabei wird die Übertragung visueller Signale von der Netzhaut zum Gehirn infolge von Verletzungen, Entzündungen, unzureichender Durchblutung oder genetischen und degenerativen Faktoren gestört. Das Ergebnis ist ein fortschreitender oder plötzlicher Sehverlust, der häufig das zentrale oder periphere Sehen sowie die Farbwahrnehmung beeinträchtigt und in schweren Fällen zu dauerhafter Erblindung führen kann. Die nicht-arteriitische anteriore ischämische Optikusneuropathie (NAION) ist die häufigste Ursache für akute Sehnervenschädigungen und Optikusneuropathien bei Menschen über 50 Jahren. Sie betrifft Männer und Frauen gleichermaßen und tritt in der Regel um das 66. Lebensjahr herum auf. Obwohl die genaue Ursache noch nicht vollständig geklärt ist, zählen Diabetes, Bluthochdruck, erhöhte Cholesterinwerte und Rauchen zu den häufigsten Risikofaktoren. Trotz ihrer Häufigkeit und des Risikos eines schweren, dauerhaften Sehverlusts gibt es bislang keine nachgewiesene Behandlung, die die Sehfunktion verbessern kann.
Über das Pilotprogramm Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat das Pilotprogramm Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) ins Leben gerufen, um die Entwicklung und Prüfung von verschreibungspflichtigen Arzneimitteln und biologischen Produkten zu beschleunigen, die kritische nationale Gesundheitsprioritäten der USA ansprechen. Das im Juni 2025 angekündigte Programm bietet Unternehmen die Möglichkeit, im Rahmen eines kooperativen, multidisziplinären Prüfprozesses die standardmäßige Bearbeitungszeit für Zulassungsanträge von 10 bis 12 Monaten auf nur 1 bis 2 Monate zu verkürzen.
Ausgewählte Unternehmen erhalten einen Gutschein, der eine verbesserte Kommunikation mit der FDA und ein fortlaufendes Prüfverfahren ermöglicht, um eine schnellere Bearbeitungszeit zu gewährleisten, während die strengen Standards der Behörde für Sicherheit und Wirksamkeit beibehalten werden. Das Programm konzentriert sich auf transformative Therapien, die große Herausforderungen im Bereich der öffentlichen Gesundheit und einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf angehen.
Über Oxervate
OXERVATE® (Cenegermin-bkbj) Augentropfen (0,002 %-Lösung) sind für die Behandlung der neurotrophen Keratitis indiziert. Wichtige Sicherheitshinweise: Kontaktlinsen – sowohl therapeutische als auch korrigierende – sollten vor der Anwendung von OXERVATE entfernt werden. Kontaktlinsen dürfen 15 Minuten nach der Verabreichung von OXERVATE wieder eingesetzt werden. OXERVATE kann milde bis mittelschwere Augenbeschwerden, wie Augenschmerzen, verursachen. Patienten sollten ihren Arzt oder ihre Ärztin kontaktieren, wenn eine ernstere Augenreaktion auftritt. Die häufigste Nebenwirkung von OXERVATE (~16 %) sind Augenschmerzen. Zu den Nebenwirkungen von OXERVATE (1 % bis 10 %) gehören außerdem Hornhautablagerungen, Fremdkörpergefühl, okuläre Hyperämie (Augenrötung), Augenentzündungen, Photophobie (Lichtempfindlichkeit), Tränenfluss und Kopfschmerzen.
Literaturangaben:
- Dattilo M, et al. Neuroophthalmology . 2020;45(1):23-28.
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