SUZHOU, China–(BUSINESS WIRE)–
Spannende Fortschritte | Gritgen Therapeutics hat in China die Patientenrekrutierung für das erste Investigator Initiated Trial (IIT) im Bereich der Gentherapie gegen Hämophilie A abgeschlossen. Der erste Patient in einer Phase-I-Studie für Patienten mit schwerer Hämophilie A hat in China eine Infusion erhalten.
Gritgen Therapeutics Co. Ltd. (Gritgen), ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Erforschung und Entwicklung innovativer Gentherapieprodukte konzentriert, um das Ziel „Great Science for Human Health“ zu erreichen, meldete, dass das Unternehmen am 17. Mai 2023 die Aufnahme aller 12 Patienten für die Investigator Initiated Trial (IIT) für das innovative Gentherapie-Produkt GS1191 zur Behandlung von Hämophilie A (HA) erfolgreich abgeschlossen hat. GS1191 ist derzeit das erste Produkt, für das die Patientenaufnahme für die IIT-Studie in China abgeschlossen wurde. Gritgen gab auch bekannt, dass der erste Patient in der Phase-I-Studie in China (Protokollnummer: GS1191-0445-GTHA-CN01), bei der das Produkt GS1191 bei Patienten mit schwerer Hämophilie A untersucht wird, eine Infusion erhalten hat.
Bei der IIT-Studie handelt es sich um eine einarmige, offene klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von GS1191 bei HA-Patientinnen und -Patienten über 18 Jahren mit einer endogenen FVIII-Aktivität (Faktor VIII) von weniger als 1 IU/dl (< 1 %). Es wurden 12 HA-Patienten in zwei Dosierungsgruppen aufgenommen (6 in der Gruppe mit 2 x 1012 vg/kg-sowie 6 in der Gruppe mit 4 x 1012 vg/kg). Der letzte Patient wurde am 17. Mai 2023 aufgenommen; alle aufgenommenen Patienten wurden bis zum 9. August 2023 mindestens 12 Wochen lang nach der Verabreichung beobachtet. Vorläufige Ergebnisse zeigen, dass GS1191 die endogene FVIII-Aktivität kontinuierlich und signifikant verbessern kann. Die annualisierte Blutungsrate (ABR) sank nach Gabe der Infusionen mit GS1191 bei allen aufgenommenen Patienten signifikant. Derzeit zeigen alle Patienten in der Dosierungsgruppe mit 4 x 1012 vg/kg eine normale FVIII-Aktivität; es wurden keine Blutungsepisoden nach der Verabreichung beobachtet. Die meisten der in dieser IIT-Studie berichteten unerwünschten Ereignisse (UE) hatten den Schweregrad 1. Bei keinem der Patienten der beiden Dosierungsgruppen traten unerwünschte Ereignisse mit dem Schweregrad 3 oder höher auf, was auf ein günstiges Sicherheitsprofil hinweist.
GS1191 erhielt im Januar dieses Jahres vom Center for Drug Evaluation (CDE) der chinesischen Arzneimittelbehörde National Medical Products Administration (NMPA) die Zulassung für klinische Studien. Die IND-Zulassung wurde von der NMPA im Januar 2023 erteilt. Bei dieser multizentrischen, einarmigen, offenen Phase-1-Studie mit einmaliger Verabreichung wird die Sicherheit, die vorläufige Wirksamkeit und das Vektor-Kinetik-Profil einer einzelnen intravenösen Infusion von GS1191 in verschiedenen Dosierungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A untersucht und die Dosierung für klinische Phase-2/3-Studien auf der Grundlage des Nutzen-Risiko-Profils der Patienten bestimmt. Der erste Patient der chinesischen Phase-1-Studie erhielt die Infusion am 2. August 2023.
Dr. Wu Fenglan, Mitbegründer und CEO von Gritgen, kommentierte dies wie folgt: „GS1191 von Gritgen hat als erstes von unserem Unternehmen unabhängig entwickelte Gentherapie-Vorzeigeprodukt erfolgreich den ersten Patienten in der Phase-1-Studie und alle Teilnehmer der IIT-Studie erreicht. Wir danken den Prüfärzten, den Patientinnen und Patienten, deren Familien sowie unserem eigenen Team dafür, dass sie dazu beitragen, HA-Patienten eine wirksame, qualitativ hochwertige Behandlung bereitzustellen.“
GS1191 ist das erste Gentherapieprodukt gegen HA, das in China die IND-Zulassung erhalten hat. Dr. Wu Fenglan führte weiter aus: „Die hervorragenden Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit aus der IIT-Studie stimmen das gesamte Team außerordentlich zuversichtlich. Gritgen verfolgt das Ziel, innovative Gentherapieprodukte zu entwickeln, die Lebensqualität von Patienten auf genetischer Ebene grundlegend zu verbessern und die klinische Behandlung von Hämophilie A neu auszurichten.“
Über Hämophilie
Hämophilie ist eine X-chromosomal rezessiv vererbte Blutgerinnungsstörung. Epidemiologischen Schätzungen zufolge gibt es in China rund 120.000 Hämophilie-Patienten. Die Krankheit kann in Hämophilie A (HA) und Hämophilie B (HB) unterteilt werden. Etwa 85 Prozent aller Hämophiliepatienten leiden an Hämophilie A, der somit der häufigste Subtyp ist. Hämophilie A wird durch Mutationen im F8-Gen verursacht, die zu einem genetisch bedingten Mangel am Gerinnungsfaktor VIII führen. Rund 15 Prozent aller Hämophiliepatienten leiden an Hämophilie B, die durch Mutationen im F9-Gen verursacht wird, die zu einem genetisch bedingten Mangel am Gerinnungsfaktor IX führen. Der Faktor VIII ist größer als der Faktor IX, was die Verabreichung eines Gentherapeutikums erschwert. Der Erfolg bei der Faktor-VIII-Verabreichung bedeutet, dass dasselbe Team technisch auch zur Faktor-IX-Verabreichung in der Lage sein sollte.
Bei den Primärmanifestationen der Hämophilie handelt es sich um spontane Blutungen oder ausgedehnte Blutungen nach kleineren Verletzungen. Die klinische Standardbehandlung der Hämophilie besteht in der Substitutionstherapie mit Gerinnungsfaktoren, die eine lebenslange regelmäßige Injektion von Proteinen erfordert. Dies stellt eine erhebliche finanzielle Belastung für die Patienten, deren Familien und die Gesellschaft dar. Die Gentherapie ist eine wegweisende Technologie, die das Potenzial besitzt, Hämophiliepatienten mit einer einmaligen Injektion erfolgreich zu behandeln.
Über die GS1191-0445 Injektion
GS1191 ist ein Prüfpräparat für ein AAV-Gentherapeutikum zur Behandlung von Hämophilie A. Mithilfe von GS1191 kann Patienten, die an Hämophilie A leiden, das menschliche FVIII-Gen in vivo verabreicht werden, wodurch mit einer einmaligen intravenöse Injektion eine langfristige Genexpression erreicht werden, sodass die endogene FVIII-Aktivität langfristig erhöht und aufrechterhalten wird. Mit dieser innovativen Behandlung, die die zugrundeliegende Ursache angeht und Blutungen verhindert, soll ein therapeutischer Effekt erzielt werden, der auf einer einmaligen Verabreichung und langfristiger Wirksamkeit beruht.
GS1191 ist das erste Gentherapieprodukt, das im Januar 2023 von der NMPA die IND-Zulassung erhalten wird, und das erste Produkt, für das die Patientenaufnahme für eine IIT-Studie in China abgeschlossen wurde.
Über Gritgen
Gritgen wurde 2019 von Dr. Yi Rao, einem führenden Vertreter der biomedizinischen Forschung in China, gegründet und widmet sich der Aufgabe: „Great Science for Human Health“. Das Unternehmen hat unabhängig die weltweit führende hocheffiziente GritPAC- und GritOcul-Plattform entwickelt. Durch die Kombination des grundlegenden Verständnisses von der Genetik und der Biologie von Krankheiten mit modernen Technologien der Molekularbiologie hat Gritgen mehrere Produktpipelines für seltene und häufige Krankheiten entwickelt, um den ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten zu decken und die Gesundheit der Bevölkerung Chinas und der Welt zu verbessern.
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