BEQALZI ist ein grundlegender BCL2-Inhibitor, der für höhere Wirkstärke sowie Selektivität entwickelt wurde und gegenüber anderen Wirkstoffen dieser Klasse das Potenzial hat, Wirksamkeit, Verträglichkeit sowie Anwendungskomfort zu verbessern
Die Zulassung von BEQALZI ist die erste Zulassung eines neuen BCL2-Inhibitors in den USA seit einem Jahrzehnt und die einzige Zulassung eines BCL2-Inhibitors für die Behandlung des MCL. Damit soll ein neuer Innovationsmaßstab gesetzt werden
SAN CARLOS, Kalifornien–(BUSINESS WIRE)–BeOne Medicines Ltd. („BeOne“) (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), ein globales Onkologieunternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) BEQALZI™ (bee-KAHL-zee; Sonrotoclax), einem grundlegenden BCL2-Inhibitor der nächsten Generation, die beschleunigte Zulassung zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (R/R) Mantelzelllymphom (MCL) nach mindestens zwei systemischen Therapielinien, darunter ein Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK-Inhibitor), erteilt hat. BEQALZI wurde entwickelt, um die BCL2-Hemmung zu verstärken. Der Wirkstoff bietet höhere Wirkstärke, Selektivität sowie ein pharmakologisches Profil mit dem Potenzial, Wirksamkeit, Verträglichkeit und Anwendungskomfort gegenüber anderen Wirkstoffen dieser Klasse zu verbessern.
Dr. med. Michael Wang, globaler Hauptprüfer und Inhaber der Puddin Clarke Endowed Professorship am Department of Lymphoma and Myeloma des University of Texas MD Anderson Cancer Center, sagte:
„Die Daten, auf denen die Zulassung von Sonrotoclax in den USA beruht, bestätigen seine Rolle als grundlegende Therapie für das Mantelzelllymphom nach einer BTK-Inhibitor-Behandlung und zeigen, dass es eine ausgeprägte Krankheitskontrolle erzielen kann, wenn die Behandlungsoptionen begrenzt und die Behandlungsergebnisse schlecht sind. Aus klinischer Sicht erhalten Ärzte damit eine wichtige neue Option, die sowohl auf Wirksamkeit als auch auf Verträglichkeit basiert und grundlegend verändert, wie wir die Therapieabfolge bei dieser Erkrankung betrachten.“
Daten zur Unterstützung der Zulassung
Die beschleunigte Zulassung von BEQALZI wird durch Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Phase-1/2-Studie BGB-11417-201 (NCT05471843) gestützt, die auf der 67. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt wurden. Die Studie umfasste eine unabhängige Prüfung der Wirksamkeitsdaten und zeigte:
- Gesamtansprechrate (ORR): 52 % (95 % KI, 42–62)
- Komplettansprechrate (CR): 16 % (95 % KI, 9,1–24,0)
- Mediane Zeit bis zum Ansprechen (TTR): 1,9 Monate
- Mediane Dauer des Ansprechens (DOR): 15,8 Monate (95-%-KI, 7,4 Monate bis NE) bei einer medianen Nachbeobachtungszeit des Ansprechens von 11,9 Monaten (noch nicht vollständig ausgereift)
- Sicherheit: Die Behandlung mit Sonrotoclax als Monotherapie wurde im Allgemeinen gut vertragen
Die fortgesetzte Zulassung für diese Indikation ist abhängig von der Bestätigung des klinischen Nutzens in der derzeit laufenden Bestätigungsstudie CELESTIAL-RRMCL (NCT06742996). Die US-amerikanische FDA hat Sonrotoclax für diese Indikation den Breakthrough-Therapy-Status (BTD) sowie den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status erteilt.
Dr. med. Amit Agarwal, Ph.D., medizinischer Leiter für Hämatologie bei BeOne Medicines, sagte:
„BeOne treibt die Weiterentwicklung und Verbesserung der BCL2-Hemmung voran, um die Behandlung von Patienten mit B-Zell-Malignomen zu revolutionieren. Die heutige Zulassung von BEQALZI ist ein entscheidender Fortschritt für Patienten mit Mantelzelllymphom und bekräftigt unsere Strategie, grundlegende Arzneimittel zu entwickeln, die den Behandlungsstandard bei B-Zell-Malignomen anheben sollen.“
Eine neue BCL2-Option für das schwierige R/R-MCL-Setting nach BTK-Inhibitor-Behandlung
Das MCL ist ein seltener und häufig aggressiver Subtyp des Non-Hodgkin-Lymphoms. In den Vereinigten Staaten werden jedes Jahr etwa 3.300 neue MCL-Fälle diagnostiziert.1 Zwar sprechen viele Patienten auf die Ersttherapie an, doch Rückfälle sind häufig, und die Behandlungsergebnisse nach einer Progression können schlecht sein, insbesondere nach einer vorherigen Behandlung mit einem BTK-Inhibitor. Die beschleunigte Zulassung von BEQALZI führt einen neuen zielgerichteten Wirkmechanismus in das Therapiespektrum des MCL ein und unterstreicht, wie wichtig es ist, die Therapieoptionen für Patienten im Verlauf der Erkrankung zu erweitern.
Meghan Gutierrez, Geschäftsführerin der Lymphoma Research Foundation, sagte:
„Für Menschen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom kann jede Progression Unsicherheit auslösen und Fragen zu den verbleibenden Behandlungsoptionen aufwerfen. Die FDA-Zulassung von Sonrotoclax ist ein bedeutender Fortschritt für die MCL-Gemeinschaft in den USA und gibt Patienten sowie Familien, die andere verfügbare Therapien ausgeschöpft haben, neue Hoffnung. Fortschritte wie dieser zeigen, warum weitere Forschung und Innovation bei dieser Erkrankung so entscheidend bleiben.“
Weitere Updates zu Regulierung und Entwicklung
BEQALZI ist auch in China zur Behandlung von R/R-MCL sowie von erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL)/kleinzelligem lymphozytischem Lymphom (SLL) zugelassen, die zuvor mindestens eine systemische Therapie, darunter ein BTK-Inhibitor, erhalten haben. Daten aus der Phase-1/2-Studie zu Sonrotoclax bei R/R-MCL werden derzeit auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur und anderen Regulierungsbehörden geprüft.
Die US-amerikanische FDA hat Sonrotoclax außerdem den Fast-Track-Status für Waldenström-Makroglobulinämie (WM) sowie den Orphan-Drug-Status für die Behandlung erwachsener Patienten mit WM, multiplem Myelom, akuter myeloischer Leukämie und myelodysplastischem Syndrom erteilt.
Zusätzlich wird Sonrotoclax derzeit in Kombination mit anderen Therapeutika, darunter Zanubrutinib, als potenzielle Behandlung der CLL untersucht. Aktualisierte Daten sollen voraussichtlich auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellt werden.
Über BEQALZI™ (Sonrotoclax)
BEQALZI™ (Sonrotoclax) ist ein grundlegender B-Zell-Lymphom-2-(BCL2)-Inhibitor der nächsten Generation und potenziell der beste seiner Klasse mit einem einzigartigen pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Profil. Präklinische und klinische Studien in der frühen Arzneimittelentwicklung haben gezeigt, dass Sonrotoclax ein hochwirksamer und spezifischer BCL2-Inhibitor mit kurzer Halbwertszeit und ohne Arzneimittelakkumulation ist. Sonrotoclax hat bei einer Reihe von B-Zell-Malignomen, darunter chronische lymphatische Leukämie (CLL), eine vielversprechende klinische Aktivität gezeigt und wird als Monotherapie sowie in Kombination mit anderen Therapeutika, darunter Zanubrutinib, entwickelt. Bislang wurden mehr als 2.200 Patienten in das breit angelegte globale Entwicklungsprogramm für Sonrotoclax aufgenommen.
INDIKATION
BEQALZI™ (Sonrotoclax) ist ein BCL-2-Inhibitor, der für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (R/R) Mantelzelllymphom (MCL) nach mindestens zwei systemischen Therapielinien, darunter ein Bruton-Tyrosinkinase-(BTK)-Inhibitor, indiziert ist.
Diese Indikation wurde im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens auf Grundlage der Ansprechrate und der Dauer des Ansprechens zugelassen. Die fortgesetzte Zulassung für diese Indikation kann von der Bestätigung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
GEGENANZEIGEN
BEQALZI ist bei Behandlungsbeginn und während der Dosissteigerungsphase in Kombination mit starken CYP3A-Inhibitoren kontraindiziert, da ein potenziell erhöhtes Risiko für ein Tumorlysesyndrom (TLS) besteht.
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
- Tumorlysesyndrom (TLS): BEQALZI kann eine rasche Tumorreduktion und Veränderungen der blutchemischen Werte verursachen, die mit TLS vereinbar sind. Diese können schwerwiegend oder lebensbedrohlich sein und eine umgehende Behandlung erfordern. TLS kann bereits 4 Stunden nach der ersten Dosis, bei Dosiserhöhungen oder bei Wiederaufnahme nach einer Behandlungsunterbrechung auftreten. Ein laborchemisches oder klinisches TLS trat bei 7 % der Patienten auf, bei denen die empfohlene Dosissteigerung angewendet wurde. Beurteilen Sie bei allen Patienten das TLS-Risiko und leiten Sie eine Prophylaxe ein, einschließlich ausreichender Flüssigkeitszufuhr und harnsäuresenkender Arzneimittel. Bei Patienten mit hohem TLS-Risiko ist eine stationäre Aufnahme mit intravenöser Hydrierung in Betracht zu ziehen und eine engmaschige Überwachung durchzuführen. Überwachen Sie die blutchemischen Werte engmaschig und behandeln Sie Abweichungen unverzüglich. Unterbrechen Sie BEQALZI bei TLS; bei Wiederaufnahme sind die Anweisungen zur Dosisanpassung in den Verschreibungsinformationen zu beachten.
- Schwerwiegende Infektionen: BEQALZI kann tödliche oder schwerwiegende Infektionen verursachen. Schwerwiegende Infektionen traten bei 14 % der Patienten auf; Infektionen vom Grad 3-4 traten bei 17 % auf (tödlich: 2,6 %). Die häufigste Infektion vom Grad 3 oder höher war Pneumonie (10 %). Überwachen Sie die Patienten auf Anzeichen und Symptome einer Infektion und behandeln Sie diese entsprechend. Ziehen Sie eine Prophylaxe mit antimikrobiellen Mitteln und Immunglobulinen in Betracht. Unterbrechen Sie BEQALZI, reduzieren Sie die Dosis oder setzen Sie BEQALZI je nach Schweregrad dauerhaft ab.
- Neutropenie: BEQALZI kann schwerwiegende oder schwere Zytopenien verursachen, einschließlich Neutropenie. Eine Abnahme der Neutrophilen vom Grad 3 oder 4 trat bei 18 % der Patienten auf (Grad 4: 6 %); febrile Neutropenie trat bei 1,7 % aller Patienten auf. Überwachen Sie während der gesamten Behandlung das Blutbild. Unterbrechen Sie die Behandlung, reduzieren Sie die Dosis oder setzen Sie BEQALZI je nach Schweregrad dauerhaft ab.
- Embryofetale Toxizität: BEQALZI kann bei Verabreichung an Schwangere fetale Schäden verursachen. Weisen Sie Patienten auf das potenzielle Risiko für den Fötus hin. Überprüfen Sie vor Behandlungsbeginn den Schwangerschaftsstatus. Weisen Sie Frauen an, während der Behandlung und für 1 Woche nach der letzten Dosis eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden, und Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter an, während der Behandlung und für 1 Woche nach der letzten Dosis eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden.
NEBENWIRKUNGEN
Die häufigsten Nebenwirkungen (≥15 %) sind Pneumonie (16 %) und Fatigue (16 %). Die häufigsten Laborwertveränderungen vom Grad 3–4 (≥15 %) sind eine Abnahme der Lymphozyten (29 %) und Neutrophilen (18 %).
WECHSELWIRKUNGEN MIT ANDEREN ARZNEIMITTELN
- Starke oder moderate CYP3A-Inhibitoren: Die gleichzeitige Anwendung erhöht die Exposition gegenüber BEQALZI. Vermeiden Sie die Anwendung starker CYP3A-Inhibitoren zu Beginn der Behandlung mit BEQALZI und während der Dosissteigerung. Vermeiden Sie die Anwendung moderater CYP3A-Inhibitoren bei Dosen von 1 mg und 2 mg; bei allen anderen Dosen ist die BEQALZI-Dosis bei gleichzeitiger Anwendung zu reduzieren. Hinweise zu Dosisanpassungen finden Sie in der zugelassenen Produktinformation.
- Starke oder moderate CYP3A-Induktoren: Die gleichzeitige Anwendung verringert die Exposition gegenüber BEQALZI. Die Anwendung ist zu vermeiden.
BESONDERE PATIENTENGRUPPEN
Stillzeit: Weisen Sie Frauen an, während der Behandlung mit BEQALZI und für 1 Woche nach der letzten Dosis nicht zu stillen.
Zur Meldung von VERDACHTSFÄLLEN VON NEBENWIRKUNGEN wenden Sie sich an BeOne Medicines unter +1 877-828-5596 oder an die FDA unter +1 800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.
Bitte beachten Sie die vollständige US-amerikanischen Verschreibungsinformation.
Über BeOne
BeOne Medicines ist ein weltweit tätiges Onkologieunternehmen, das innovative Therapien für Krebspatienten rund um die Welt erforscht und entwickelt. Mit einem Portfolio, das Hämatologie und solide Tumore abdeckt, beschleunigt BeOne die Entwicklung seiner vielfältigen Pipeline neuartiger Therapeutika durch interne Fähigkeiten und Kooperationen. Das Unternehmen beschäftigt ein wachsendes globales Team auf sechs Kontinenten, das sich durch wissenschaftliche Exzellenz und außergewöhnliche Effizienz auszeichnet, um mehr Patienten als je zuvor zu erreichen.
Weitere Informationen über BeOne finden Sie unter www.beonemedicines.com und folgen Sie uns auf LinkedIn, X, Facebook und Instagram.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 sowie weiterer US-amerikanischer Wertpapiergesetze, darunter Aussagen zu den potenziellen Vorteilen von Sonrotoclax, den Erwartungen von BeOne hinsichtlich der klinischen Entwicklung, regulatorischer Meilensteine, Einreichungen und Zulassungen im Zusammenhang mit Sonrotoclax sowie den Plänen, Verpflichtungen, Bestrebungen und Zielen von BeOne unter der Überschrift „Über BeOne“. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen. Dazu gehören die Fähigkeit von BeOne, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Arzneimittelkandidaten nachzuweisen; die klinischen Ergebnisse seiner Arzneimittelkandidaten, die eine weitere Entwicklung oder Marktzulassung möglicherweise nicht unterstützen; Maßnahmen von Aufsichtsbehörden, die sich auf die Einleitung, den Zeitplan und den Fortschritt klinischer Studien sowie auf die Marktzulassung auswirken können; die Fähigkeit von BeOne, mit seinen vermarkteten Arzneimitteln und Arzneimittelkandidaten, sofern diese zugelassen werden, kommerziellen Erfolg zu erzielen; die Fähigkeit von BeOne, den Schutz geistigen Eigentums für seine Arzneimittel und Technologien zu erlangen und aufrechtzuerhalten; die Abhängigkeit von BeOne von Dritten bei Arzneimittelentwicklung, Herstellung, Vermarktung und anderen Dienstleistungen; die begrenzte Erfahrung von BeOne bei der Einholung behördlicher Zulassungen und der Vermarktung pharmazeutischer Produkte; die Fähigkeit von BeOne, zusätzliche Finanzmittel für den Geschäftsbetrieb zu beschaffen, die Entwicklung seiner Arzneimittelkandidaten abzuschließen sowie Rentabilität zu erzielen und aufrechtzuerhalten; sowie die Risiken, die im Abschnitt „Risk Factors“ im jüngsten regelmäßigen Bericht von BeOne ausführlicher behandelt werden, und Erläuterungen zu potenziellen Risiken, Ungewissheiten und anderen wichtigen Faktoren in den nachfolgenden Einreichungen von BeOne bei der US-Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission. Alle Informationen in dieser Pressemitteilung entsprechen dem Stand des Datums dieser Pressemitteilung, und BeOne übernimmt keine Verpflichtung, diese Informationen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
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