Blincyto: Leukämie-Immuntherapie mit Biss

Für viele seltene Erkrankungen fehlen Medikamente. Jede Innovation ist für die Betroffenen ein Segen. Ein Grund, die Kategorie Orphan Drugs in die Pharma Trend-Erhebung aufzunehmen. Für die Akute Lymphatische Leukämie (ALL) standen den Hämatologen mehrere neue Therapien zur Wahl. Zum innovativsten Produkt wählten sie den BiTE-Antikörper Blinatumomab (Blincyto^®), der beim 19. Pharma Trend Image & Innovation Award ausgezeichnet wurde. Den zweiten Platz errang Novartis mit Kymriah^® und auf Platz drei landete Besponsa^® von Pfizer.

Blincyto^® – Erfahrungen der Ärzte

In der Studie zum Pharma Trend 2018 wurde Blincyto^® von den Onkologen/Hämatologen zur Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie mit dem Award „Das innovativste Produkt“ ausgezeichnet. Die Ärzte lobten das neue, innovative Wirkprinzip (79%) und das erweiterte Wirkspektrum bzw. die verbesserte Wirkung (46%) von Blincyto^® sowie die Neuheit auf dem Markt (43%).

Blincyto^® von Amgen, einem der weltweit größten unabhängigen Biotechunternehmen, wird bei einer Unterform der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) eingesetzt. Für erwachsene Patienten mit einer therapierefraktären oder rezidivierten Philadelphia-Chromosom-negativen, CD 19-positiven B-Zell-Vorläufer ALL bedeutet der immuntherapeutische Wirkstoff Blinatumomab gegenüber einer Chemotherapie einen wesentlichen Fortschritt und oft die letzte Hoffnung, erklärte Dr. Stefan Kropff, Medizinischer Direktor bei Amgen, bei der Preisverleihung. In der Phase-3-Studie TOWER erreichten 44% der mit Blinatumomab behandelten ALL-Patienten eine komplette oder teilweise Remission, gegenüber 25% unter Chemotherapie, und das mediane Überleben wurde nahezu verdoppelt (7,7 vs. 4,0 Monate).

Am Beispiel Blincyto^® zeige sich, so Dr. Kropff, dass die Erfindung und Einführung eines wirklich neuen Therapieprinzips einen langen Atem braucht. Blinatumomab wurde um die Jahrtausendwende an der LMU München zusammen mit dem Biotechnologie-Unternehmen Micromet entwickelt, das 2012 durch Amgen übernommen wurde. Bei seiner Markteinführung Ende 2015 galt Blinatumomab als „Breakthrough Therapy“- der erste bispezifische, therapeutisch anwendbare BiTE-Antikörper (Bi-specific T-cell Engager). Er besteht aus zwei Antikörperfragmenten, verbunden über eine Peptidbrücke. Das eine Fragment dockt selektiv an gesunde T-Zellen an (Ziel-Antigen CD3), das andere sucht sich maligne B-Zellen (Zielantigen CD19), wie sie bei der ALL in großer Zahl vorliegen. So koppelt Blinatumomab die „Kampfzellen“ des Immunsystems direkt an ihre „Feindzellen“ und setzt deren Apoptose (programmierter Zelltod) in Gang. Diese Immuntherapie funktioniert unabhängig davon, ob die Krebszellen gerade proliferieren oder nicht. Vor wenigen Wochen erfolgte nun auch die Zulassung dieser innovativen Therapie bei Kindern im Alter von 1 Jahr oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist.

Den zweiten Platz in der Kategorie Orphan Drugs bei ALL errang mit 20% der Stimmen Novartis mit Kymriah^®. Diese CAR-T-Zelltherapie wurde erst im August 2018 in Europa als erste Gentherapie bei Leukämie zugelassen. Bronze erhielt mit 9% Besponsa^®, eingeführt von Pfizer in Deutschland Mitte 2017. Besponsa^® ist ein Konjugat aus Antikörper und Chemotherapeutikum, wobei der Antikörper das Zellgift an die Krebszellen bindet.

Die ALL ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems (Blutkrebs), bei der eine Vorstufe der Lymphozyten entartet und sich unkontrolliert vermehrt. Es entstehen funktionslose „Lymphoblasten“, die sich rasch im Knochenmark ausbreiten und die Bildung gesunder Blutkörperchen behindern. Folgen sind Blutarmut (Anämie), Schwäche, Infektanfälligkeit, Gelenk- und Knochenschmerzen. Über das Blut und das lymphatische System werden die Blasten schließlich im Körper verteilt und können andere Organe befallen und schädigen. Die ALL ist selten, kann aber in jedem Lebensalter auftreten. In Deutschland erkranken jährlich etwa 1000 Menschen, die Hälfte davon sind Kinder. Am häufigsten ist sie im Alter unter 5 Jahren (5,3 Fälle pro 100.000 Einwohner pro Jahr).

Weitere Informationen zu Blincyto^®, die Fachinformation und Preise finden Sie auf Gelbe Liste.

Mehrfach Preise für Amgen für Innovation und Nachhaltigkeit

Amgen wurde bereits mehrfach für Innovation und Nachhaltigkeit mit dem Preis „Die Goldene Tablette“ ausgezeichnet. Blincyto^® hat zum ersten Mal 2018 den Preis „Das innovativste Produkt“ erhalten: 2010 wurde erstmals Prolia^® mit diesem Award geehrt.
Auszeichnungen für Amgen seit 2000:

• Die Goldene Tablette (2011-2010)
• Blincyto^® (2018)
• Prolia^® (2011, 2010)

Was zählt ist Innovation, erweitertes Wirkspektrum und höherer Therapieerfolg

Die Auszeichnung „Das innovativste Produkt“ steht für die Innovation und den therapeutischen Nutzen des so ausgezeichneten Arzneimittels. Es sind die Nutzenvorteile, die sich oftmals in der Anwendung bei einzelnen Patientengruppen feststellen lassen.

Auffallend war bei der Erhebung bei den Onkologen/Hämatologen, dass Ärzte zur Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie das neue, innovative Wirkprinzip (71%), die Neuheit auf dem Markt (48%) und das erweiterte Wirkspektrum bzw. die verbesserte Wirkung (45%) durchweg hoch bewerteten.

Über die Preisverleihung

Die Vergabe der facharztspezifischen Awards fand am 18. September 2018 im Deutschen Museum in München bereits zum 19. Mal im Rahmen des Pharma Trend Image und Innovation Award statt. Der Eurecon Verlag, Initiator der Marktforschung Pharma Trend und Veranstalter des Pharma Trend Image & Innovation Award, ehrte die besten Pharmaunternehmen mit dem Award „Die Goldene Tablette“ und zeichnete die innovativsten Medikamente mit dem Award „Das innovativste Produkt“ aus. Grundlage für die Auszeichnung dieser beiden Awards ist die Studie Pharma Trend, die seit 2000 jährlich durch eine repräsentative Meinungsumfrage unter niedergelassenen Ärzten und seit 2018 auch bei Apothekern und Patienten in Deutschland ermittelt wird.

Pharma Trend – Die Marktforschung zu Innovation und Nachhaltigkeit

Seit dem Jahr 2000 untersucht der Pharma Trend neue Arzneimittel auf deren Nutzen in der Therapie. Dazu werden die Anwender, die Ärzte, befragt. Damit erfolgt die Nutzenbewertung aus Sicht derjenigen, die täglich in der Behandlung von Krankheit gefordert sind. In 2018 wurde der Pharma Trend online in der Kategorie Rx bei rund 800 Ärzten aus sieben Facharztgruppen durchgeführt, darunter Dermatologen, Diabetologen, Gastroenterologen, Gynäkologen, Neurologen, Pädiater und Onkologen/Hämatologen. Die innovativsten Arzneimittel wurden mit dem Award „Das innovativste Produkt“ und die besten Pharmaunternehmen einer Facharztgruppe mit dem Award „Die Goldene Tablette“ geehrt. Zusätzlich wurden in 2018 erstmals Apotheker und Patienten im Bereich der Selbstmedikation befragt. Darüber hinaus hat eine sechs-köpfige, interdisziplinär zusammengestellte, Jury die Einreichungen von Startups aus den Bereichen Biotechnologie, Medizintechnik und digitale Gesundheit in Bezug auf Innovation und den Nutzen für Patienten bewertet.

Weitere Informationen zu den Preisträgern 2018 sowie zur Preisverleihung finden Sie in unserem YouTube-Kanal.