Emicizumab (Hemlibra®) ahmt bei Patienten mit Hämophilie A die Funktion des fehlenden natürlichen Faktors VIII nach. Der bispezifische Antikörper erlaubt eine einfache Routine-Prophylaxe auch bei Vorliegen von Faktor VIII-Hemmkörpern. Den Therapiedurchbruch bei dieser seltenen Erkrankung honorierten Hämatologen mit der Kür von Hemlibra® zum innovativsten Produkt. Für Hemlibra® entschieden sich in der Kategorie Orphan Drugs bei Hämophilie 26% der Hämatologen, mit deutlichem Abstand zu Afstyla® (CSL Behring), Adynovi® und Rixubis® (Shire) sowie Alprolix® (Sobi).
Hemlibra® – Erfahrungen der Ärzte
In der Studie zum Pharma Trend 2018 wurde Hemlibra® von den Onkologen/Hämatologen zur Behandlung der Hämophilie dem Award „Das innovativste Produkt“ ausgezeichnet. Die Ärzte lobten das neue, innovative Wirkprinzip (77%), die Neuheit auf dem Markt (58%) und das erweiterte Wirkspektrum bzw. die verbesserte Wirkung (31%) sowie die verbesserte Handhabung bzw. Applikationsform von Hemlibra®.
Die Hämophilie A (Bluterkrankheit) tritt als seltene Erkrankung bei einem von 5000 männlichen Neugeborenen auf. Ihnen fehlt der Gerinnungsfaktors VIII, weshalb es leicht zu Blutungen in Muskeln, Gelenken oder anderem Gewebe kommt. Faktor VIII muss zeitlebens intravenös zugeführt werden, vorbeugend oder bei akutem Bedarf. Besonders intensive Therapie – zum Teil mehrere Infusionen pro Woche -, benötigen Patienten mit Hemmkörper-Hämophilie. Ihr Immunsystem bildet neutralisierende Antikörper gegen den zugeführten Faktor VIII, weil es ihn nicht kennt.
Vor diesem Hintergrund stellt der monoklonale Antikörper Emicizumab einen erheblichen therapeutischen Fortschritt dar, erläuterte Gerlinda Kramers-Peters, Account Managerin bei Roche Pharma. „Auch bei Patienten, die Antikörper gegen den Faktor VIII gebildet haben, wirkt Hemlibra® und senkt ganz massiv die Blutungsgefahr. Zudem hat das Medikament den großen Vorteil gegenüber Infusionen, dass es nur einmal wöchentlich subkutan gespritzt werden muss. Das kann der Patient sogar selbst tun.“
Gerlinda Kramer-Peters, Account Managerin, Roche Pharma (Rechts) mit Tamara Sedmak, Moderatorin (Links), auf der Preisverleihung © Eurecon Verlag / Erol Gurian
Emicizumab ist ein bispezifischer, monoklonaler Antikörper, der die Funktion des fehlenden Faktor VIIIa übernimmt. Dessen Aufgabe ist es, die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu verbinden und zu aktivieren, und so für den Fortlauf der Gerinnungskaskade zu sorgen. Zu dem „Brückenschlag“ zwischen Faktor XI und X ist Emicizumab fähig, obwohl es als Immunglobulin eine komplett andere Struktur aufweist als der natürliche Faktor VIII, der ein Glykoprotein darstellt. Aus diesem Grund wirkt Emicizumab auch unabhängig vom Hemmkörperstatus gegen FVIII.
Die Phase-III-Studien HAVEN-1 und -2 zeigten bei prophylaktischer wöchentlicher Gabe von Emicizumab eine signifikante Reduktion der behandlungsbedürftigen Blutungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern. Die gesundheitsbezogene Lebensqualität und der Gesundheitszustand besserten sich. Auch Kinder unter 12 Jahren profitierenvon der Prophylaxe mit Emicizumab.
Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA stufte das von Chugai, einer Biotech-Tochter von Roche, entwickelte Emicizumab als „Breakthrough Therapy“ ein und erteilte die US-Zulassung im November 2017. In Deutschland wurde Hemlibra® im März 2018 eingeführt, zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A und Faktor VIII-Hemmkörpern.
Hämophilie zählt zu den Orphan Diseases. In der EU gilt als Orphan Disease eine schwere Erkrankung, an der höchstens einer von 2.000 EU-Bürgern leidet. In Deutschland gibt es schätzungsweise 8.000 seltene Erkrankungen mit rund vier Mio. Patienten. Vielfach dauert es Jahre, bis die Krankheit richtig diagnostiziert und ein kundiger Arzt gefunden ist. Trotz wachsender Zahl entsprechender Medikamente gibt es für viele seltene Erkrankungen noch keine Therapie. Immerhin haben Pharmaunternehmen seit dem Jahr 2000 schon 144 Orphan Drugs zur Zulassung gebracht. Viele weitere befinden sich in der Entwicklung.
Weitere Informationen zu Hemlibra®, die Fachinformation und Preise finden Sie auf Gelbe Liste.
Mehrfach Preise für Roche Pharma für Innovation und Nachhaltigkeit
Roche Pharma wurde bereits mehrfach für Innovation und Nachhaltigkeit mit dem Preis „Die Goldene Tablette“ ausgezeichnet. Hemlibra® hat zum ersten Mal 2018 den Preis „Das innovativste Produkt“ erhalten: 2005 wurde erstmals Avastin® mit diesem Award geehrt, gefolgt von Bonviva® (2007), Zelboraf® (2012) sowie Kadcyla® (2014) und Ocrevus® (2017).
Auszeichnungen für Roche Pharma seit 2000:
- Die Goldene Tablette (2017-2014, 2012-2004)
- Avastin® (2009, 2008, 2005)
- Bonviva® (2007)
- Hemlibra® (2018)
- Kadcyla® (2014)
- Ocrevus® (2018, 2017)
- Zelboraf® (2012)
Was zählt ist Innovation, verbesserte Handhabung und höherer Therapieerfolg
Die Auszeichnung „Das innovativste Produkt“ steht für die Innovation und den therapeutischen Nutzen des so ausgezeichneten Arzneimittels. Es sind die Nutzenvorteile, die sich oftmals in der Anwendung bei einzelnen Patientengruppen feststellen lassen.
Auffallend war bei der Erhebung bei den Onkologen/Hämatologen, dass Ärzte das neue, innovative Wirkprinzip (56%), die Neuheit auf dem Markt (49%) und die verbesserte Handhabung bzw. Applikationsform (37%) sowie das erweiterte Wirkspektrum bzw. die verbesserte Wirkung (37%) durchweg hoch bewerteten.
Über die Preisverleihung
Die Vergabe der facharztspezifischen Awards fand am 18. September 2018 im Deutschen Museum in München bereits zum 19. Mal im Rahmen des Pharma Trend Image und Innovation Award statt. Der Eurecon Verlag, Initiator der Marktforschung Pharma Trend und Veranstalter des Pharma Trend Image & Innovation Award, ehrte die besten Pharmaunternehmen mit dem Award „Die Goldene Tablette“ und zeichnete die innovativsten Medikamente mit dem Award „Das innovativste Produkt“ aus. Grundlage für die Auszeichnung dieser beiden Awards ist die Studie Pharma Trend, die seit 2000 jährlich durch eine repräsentative Meinungsumfrage unter niedergelassenen Ärzten und seit 2018 auch bei Apothekern und Patienten in Deutschland ermittelt wird.
Pharma Trend – Die Marktforschung zu Innovation und Nachhaltigkeit
Seit dem Jahr 2000 untersucht der Pharma Trend neue Arzneimittel auf deren Nutzen in der Therapie. Dazu werden die Anwender, die Ärzte, befragt. Damit erfolgt die Nutzenbewertung aus Sicht derjenigen, die täglich in der Behandlung von Krankheit gefordert sind. In 2018 wurde der Pharma Trend online in der Kategorie Rx bei rund 800 Ärzten aus sieben Facharztgruppen durchgeführt, darunter Dermatologen, Diabetologen, Gastroenterologen, Gynäkologen, Neurologen, Pädiater und Onkologen/Hämatologen. Die innovativsten Arzneimittel wurden mit dem Award „Das innovativste Produkt“ und die besten Pharmaunternehmen einer Facharztgruppe mit dem Award „Die Goldene Tablette“ geehrt. Zusätzlich wurden in 2018 erstmals Apotheker und Patienten im Bereich der Selbstmedikation befragt. Darüber hinaus hat eine sechs-köpfige, interdisziplinär zusammengestellte, Jury die Einreichungen von Startups aus den Bereichen Biotechnologie, Medizintechnik und digitale Gesundheit in Bezug auf Innovation und den Nutzen für Patienten bewertet.
Weitere Informationen zu den Preisträgern 2018 sowie zur Preisverleihung finden Sie in unserem YouTube-Kanal.
