Deutsche Biotech-Unternehmen ganz vorne bei der Entwicklung Nukleinsäure-basierter Medikamente in der Kategorie „Sprunginnovationen“

Zum zweiten Mal wurde in Zusammenarbeit mit Bio^M, der Netzwerkorganisation der Biotechnologiebranche in München und Bayern, „Das Innovativste Produkt®“ in der Kategorie Sprunginnovationen gekürt. Dafür bewerben konnten sich Unternehmen, deren Geschäftsbasis die Entwicklung von Nukleinsäure-basierten Medikamenten ist und die den europäischen KMU-Kriterien entsprechen. Die Fachjury unter Vorsitz des Biochemikers Prof. Ekkehard Leberer, Senior Life Sciences Consultant elbiocon zeichnete auf Rang 1 die Cardior Pharmaceuticals GmBH aus Hannover aus. Platz 2 ging an die RNATICS GmbH, Martinsried, Platz 3 an Pantherna Therapeutics, Berlin. Die drei deutschen Unternehmen wurden jeweils für die Entwicklung von Nukleinsäure-basierten Medikamenten ausgezeichnet. „Nukleinsäure-Medikamentenentwicklung ist extrem interessant, weil man aktive Moleküle am Reißbrett entwickeln kann“, betonte Prof. Leberer bei der Bekanntgabe der Gewinner. „Wir stehen am Anfang einer Entwicklung für ein wichtiges, drittes Standbein im therapeutischen Arsenal,  neben den klassischen chemischen Molekülen und den therapeutischen Antikörpern.“

1. Preis: Cardior Pharmaceuticals: CDR132L, ein RNA-Oligonukleotid zur Behandlung von Herzinsuffizienz

Herzerkrankungen gehören weltweit zu den häufigsten Todesursachen und stellen für die Patienten und ihre Angehörigen eine enorme, langfristige Belastung dar. Cardior‘s Antisense-Oligonukleotid CDR132L verfolgt einen komplett neuen Therapieansatz.

Es blockiert selektiv abnormal hohe Level der nicht-kodierenden microRNA miR-132, einem maßgeblichen Auslöser von schädlichen kardialen Umbauprozessen, die die Gesamtfunktion von Herzzellen beeinträchtigen. Durch die Normalisierung der miR-132-Level kann CDR132L den fehlerhaften Prozessen im Herzen dauerhaft entgegenwirken, eine weitere Schädigung verhindern oder sogar rückgängig machen. Damit werden nicht mehr nur die Symptome, sondern auch die Ursachen von Herzerkrankungen behandelbar, erklärte Prof. Dr. Dr. Thomas Thum, CSO Cardior Pharmaceuticals: „Die bisherigen Medikamente gegen Herzinsuffizienz wirken rein symptomatisch. Wir glauben, dass wir nach 15 Jahren wissenschaftlicher Forschung einen zentralen Schalter gefunden haben, der die pathologischen Umbauprozesse am Herzmuskel auslöst, und ein Medikament, das den Schalter wieder umlegt.“ „Mit unserem Lead-Produkt CDR132L haben wir Sicherheit und Verträglichkeit getestet, haben schon Wirksamkeitshinweise gesehen und sind nun in Phase 2 der klinischen Entwicklung in einer großen Studie, die an 60 Zentren in sechs europäischen Ländern durchgeführt wird“, sagte Dr. Claudia Ulbrich, CEO Cardior Pharmaceuticals.

2. Preis: RNATICS: RCS‑21, ein inhalierbares RNA-Medikament zur Behandlung von schwerwiegenden Verläufen von COVID‑19

Bei schwerwiegenden Verläufen von COVID-19 kommt es fast ausnahmslos zu einer krankhaft übersteigerten Aktivierung des Immunsystems in der Lunge und deren anschließender Vernarbung. RNATICS hat einen RNA-basierten Inhibitor entwickelt, der spezifisch gegen die Überaktivierung von Alveolar-Makrophagen, Immunzellen der Lunge, wirkt und die dauerhafte Schädigung der Lunge verhindert. Da das Wirkprinzip nicht am Virus selbst, sondern an der durch die Infektion ausgelösten überaktivierten Immunantwort ansetzt, ist RCS‑21 unabhängig von der jeweils aktuellen Virusvariante wirksam und könnte auch bei Long-Covid Erkrankungen eingesetzt werden.

3. Preis: Pantherna Pharmaceuticals: mRNA-Lipidnanopartikel PAN004

Der Entwicklungskandidat PAN004 stellt ein neues, medikamentöses first-in-class Produkt zur Behandlung des Lungenödems beim akuten Lungenversagen (ARDS) dar, einer intensivmedizinischen, oft tödlich endenden Komplikation, für die es bislang keine effektiven Therapien gibt. Krankheitsbedingte, inflammatorische Stimuli lösen eine endotheliale Schrankenstörung in den Kapillaren aus, die zum Lungenödem und Hypoxie führt und die ARDS-Symptomatik anstößt. PAN004 soll frühzeitig diesen zentralen Pathomechanismus unterbinden und den ARDS-Patienten vor einem schweren Verlauf bzw. Tod schützen.   Mit Hilfe einer neuartigen, proprietären mRNA-LNP-Technologie besteht erstmals die Möglichkeit, einen nukleinsäurebasierten Agonisten in hoher Konzentration gezielt am Ort des pathologischen Geschehens zu exprimieren.

Moderatorin Tamara Sedmak, Prof. Ekkehard Leberer (Senior Life Sciences Consultant Elbiocon), Dr. Claudia Ulbrich (CEO Cardior Pharmaceuticals), Prof. Dr. Dr. Thomas Thum (CSO Cardior Pharmaceuticals, anlässlich der Preisverleihung © Eurecon Verlag / Thomas Effinger