- Avanzanite wird PYRUKYND im Rahmen seiner Exklusivvereinbarung mit Agios in Europa vermarkten und vertreiben
- Avanzanite ist bestrebt, mit den lokalen Behörden in der EU zusammenzuarbeiten, um erwachsenen Patienten mit Thalassämie den Zugang zu PYRUKYND zu ermöglichen
AMSTERDAM–(BUSINESS WIRE)–Avanzanite Bioscience B.V., ein schnell wachsendes europäisches Spezialpharmaunternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf seltene Krankheiten konzentriert, gab heute bekannt, dass sein Partner, Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, das sich auf die Bereitstellung innovativer Medikamente für Patienten mit seltenen Krankheiten konzentriert, mitgeteilt hat, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für PYRUKYND® (Mitapivat) erteilt hat, einen oralen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator, für Erwachsene zur Behandlung von Anämie im Zusammenhang mit transfusionsabhängiger und nicht transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie erteilt hat, wobei das Produkt den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) erhalten hat.
„Thalassämie ist eine komplexe, chronische und systemübergreifende Erkrankung, die durch Anämie, ineffektive Erythropoese und Hämolyse gekennzeichnet ist. Diese Faktoren stellen für die Patienten eine erhebliche Belastung dar, die sich unter anderem in einer deutlichen Beeinträchtigung der Lebensqualität und anhaltender Müdigkeit äußert“, erklärte Dr. med. Raffaella Origa, PhD, Professorin für Pädiatrie an der Universität Cagliari, Italien, und Präsidentin der Italienischen Gesellschaft für Thalassämie und Hämoglobinopathien (SITE). „Die Zulassung von PYRUKYND in der EU stellt einen wichtigen Fortschritt dar, da damit eine neue orale Behandlungsoption eingeführt wird, die unabhängig vom Genotyp oder der Transfusionslast ist und das Potenzial bietet, zentrale Aspekte der Erkrankung anzugehen, darunter die Verringerung der Transfusionslast und die Verbesserung der Behandlungsergebnisse für die Patienten.“
Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt auf die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und stützt sich auf die Ergebnisse der weltweiten, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studien ENERGIZE und ENERGIZE-T. Die Zulassung von PYRUKYND für Erwachsene mit Thalassämie ist die zweite Indikation in der EU, nachdem das Medikament bereits 2022 für Erwachsene mit PK-Mangel zugelassen wurde.
„Die Behandlung der Thalassämie stellt nach wie vor eine erhebliche Belastung für Patienten und Gesundheitssysteme dar“, sagte Dr. med. Antonis Kattamis, Professor an der Nationalen und Kapodistrias-Universität Athen, Griechenland, und Prüfarzt im klinischen Phase-3-Programm PYRUKYND zur Thalassämie. „Eine orale Therapie wie PYRUKYND hat das Potenzial, die Versorgung sowohl von transfusionsabhängigen als auch von nicht transfusionsabhängigen Patienten grundlegend zu verändern, und wir begrüßen es sehr, diese Option in unserer klinischen Praxis anbieten zu können.“
Im Juni 2025 schloss Avanzanite eine Exklusivvereinbarung mit Agios über die Vermarktung und den Vertrieb von PYRUKYND im Europäischen Wirtschaftsraum, im Vereinigten Königreich und in der Schweiz. Avanzanite wird weiterhin eng mit Agios, den lokalen Gesundheitsbehörden und Patientenverbänden zusammenarbeiten, um den Zugang zu PYRUKYND in der gesamten EU sicherzustellen.
„Die heutige Zulassung des in seiner Klasse einzigartigen PK-Aktivators von Agios in der EU ist eine großartige Nachricht für Erwachsene, die mit Thalassämie leben, und wir sind stolz und fühlen uns geehrt, gemeinsam mit Agios dieses Medikament in der Region zu vertreiben und zu vermarkten“, sagte Adam Plich, CEO und Mitbegründer von Avanzanite Bioscience. „Unsere Aufgabe besteht nun darin, mit den lokalen Behörden zusammenzuarbeiten, eine erfolgreiche Markteinführung voranzutreiben und einen breiten Zugang zu PYRUKYND für diese Indikation zu ermöglichen, damit kein Thalassämie-Patient in der gesamten EU zurückgelassen wird.“
Dieser Meilenstein ist die vierte Markteinführung eines Medikaments für seltene Krankheiten, die Avanzanite geleitet hat, und unterstreicht einmal mehr die Stärke seiner europaweiten Vertriebsplattform. Mit einem „Champions-League“-Team aus über 100 Experten für seltene Krankheiten, das in 32 europäischen Ländern tätig ist, ist das Unternehmen bestens aufgestellt, um gemeinsam mit innovativen Biotech-Unternehmen bahnbrechende Therapien für Patienten in ganz Europa bereitzustellen.
Über Thalassämie
Thalassämie ist eine seltene, vererbte Blutkrankheit, die die Bildung von Hämoglobin beeinträchtigt, jenem Protein in den roten Blutkörperchen, das für den Sauerstofftransport im Körper zuständig ist. Die Krankheit wird in zwei Haupttypen unterteilt: Alpha-Thalassämie und Beta-Thalassämie, je nachdem, welche Globinkette des Hämoglobins betroffen ist. Durch die Störung der Hämoglobinproduktion verringert die Thalassämie die Anzahl der zirkulierenden roten Blutkörperchen und verkürzt deren Lebensdauer, was zu Anämie, Müdigkeit und schwerwiegenden Komplikationen führt.
Einige Menschen mit Thalassämie benötigen regelmäßige Transfusionen (klassifiziert als transfusionsabhängige Thalassämie), während andere diese nur zeitweise benötigen (klassifiziert als nicht-transfusionsabhängige Thalassämie). Alle Patienten mit Thalassämie leiden unter einer erheblichen Krankheitslast, einschließlich Begleiterkrankungen, verminderter Lebensqualität und verkürzter Lebenserwartung.
Über ENERGIZE und ENERGIZE-T
ENERGIZE (NCT04770753) und ENERGIZE-T (NCT04770779) sind weltweite, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studien zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Erwachsenen mit Alpha- oder Beta-Thalassämie.
Im Rahmen der ENERGIZE-Studie wurden 194 nicht auf Transfusionen angewiesene Patienten mit Alpha- oder Beta-Thalassämie im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten entweder zweimal täglich 100 mg Mitapivat oder ein Placebo. Der primäre Endpunkt war das Hämoglobin-Ansprechen, definiert als ein Anstieg der durchschnittlichen Hämoglobinkonzentration um ≥1,0 g/dl zwischen Woche 12 und Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten zählten die Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei den durchschnittlichen Ermüdungswerten sowie bei der durchschnittlichen Hämoglobinkonzentration zwischen Woche 12 und Woche 24. In der Studie wurden zudem die Sicherheit und Verträglichkeit untersucht.
Im Rahmen der ENERGIZE-T-Studie wurden 258 transfusionsabhängige Patienten mit Alpha- oder Beta-Thalassämie im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten entweder zweimal täglich 100 mg Mitapivat oder ein Placebo. Der primäre Endpunkt war das Ansprechen hinsichtlich der Transfusionsreduktion, definiert als eine Verringerung der transfundierten Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % bei einer Reduktion von ≥ 2 Einheiten transfundierter roter Blutkörperchen in einem beliebigen zusammenhängenden Zeitraum von 12 Wochen bis zur Woche 48 im Vergleich zum Ausgangswert. Mehrere Maßnahmen zur Reduzierung von Transfusionen wurden als wichtige sekundäre Endpunkte einbezogen, und das Erreichen der Transfusionsunabhängigkeit war ein sekundärer Endpunkt. In der Studie wurden zudem die Sicherheit und Verträglichkeit untersucht.
In jeder Studie hatten Patienten, die die Doppelblindphase abgeschlossen hatten, die Möglichkeit, in eine entsprechende offene Verlängerungsphase überzugehen, in der alle Patienten Mitapivat erhielten.
Über Avanzanite Bioscience
Avanzanite definiert den Markteintritt von Medikamenten für seltene Krankheiten in ganz Europa neu. Das Unternehmen wurde 2022 gegründet, hat seinen Sitz in Amsterdam, Niederlande, und arbeitet mit innovativen Biotech-Unternehmen zusammen, um das kommerzielle Potenzial von Orphan-Medikamenten über eine vollständig integrierte, 32 Länder umfassende Plattform voll auszuschöpfen. Mit unserer fundierten Expertise beim Marktzugang navigieren wir durch die komplexe Landschaft Europas wie Großmeister im Schach – und stellen dabei sicher, dass kein Patient auf der Strecke bleibt, während wir unseren Allianzpartnern konkrete Ergebnisse und Wachstumschancen bieten.
Weitere Informationen finden Sie unter www.avanzanite.com.
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