HTX-001 ist ein First-in-Class-Antisense-Oligonukleotid, das die WISPER-lncRNA, einen Auslöser der Herzfibrose, herunterregulieren soll
Die Phase-1a/b-Studie bewertet die Sicherheit und Verträglichkeit von HTX-001 bei gesunden Probanden und anschließend bei Patienten mit nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (nHCM)
LAUSANNE, Schweiz, und SAN DIEGO, Kalifornien, USA–(BUSINESS WIRE)–HAYA Therapeutics SA, ein klinisches Biotech-Unternehmen und Wegbereiter im Bereich präzisionsmedizinischer RNA-geführter Therapeutika, gab heute bekannt, dass die erste Kohorte in der klinischen Phase-1-Studie des Unternehmens zur Untersuchung von HTX-001 vollständig aufgenommen und dosiert wurde. Die Therapeutika von HAYA zielen auf das regulatorische Genom ab, um krankheitsfördernde Zellzustände bei häufigen, chronischen und altersbedingten Erkrankungen umzuprogrammieren. HTX-001 ist die erste gegen lange nicht-kodierende RNA (lncRNA) gerichtete Therapie ihrer Klasse zur Behandlung der nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (nHCM).
HTX-001 bietet einen differenzierten und potenziell krankheitsmodifizierenden Ansatz zur Behandlung von Patienten mit nHCM. Bei dem Prüfpräparat handelt es sich um ein Antisense-Oligonukleotid, das darauf ausgelegt ist, WISPER herunterzuregulieren – eine herzstressspezifische lncRNA, die bei Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie, einschließlich nHCM, überexprimiert wird. Durch die Verringerung der WISPER-Expression in kardialen Myofibroblasten soll HTX-001 die Reprogrammierung des Zellzustands dieser fibrotischen und pathologischen Zellpopulation zurück in Richtung eines gesunden Zustands fördern. Vorklinische Studien zeigen, dass HTX-001 die pathologische Herzfibrose verringert und die Herzfunktion verbessert.
Der Eintritt von HTX-001 in die klinische Phase ist ein wichtiger Meilenstein für die Umsetzung der grundlegenden regulatorischen Genomforschung von HAYA in einen möglichen neuen Therapieansatz. Dr. Samir Ounzain, Mitbegründer und CEO von HAYA Therapeutics, entdeckte WISPER erstmals im Jahr 2017 und identifizierte dessen Rolle bei Herzfibrose und kardialem Remodeling. Ausgehend von dieser Entdeckung gründete Dr. Ounzain gemeinsam mit Dr. Daniel Blessing, Mitbegründer und CSO, das Unternehmen HAYA. Dr. Blessing leitete das Forschungs- und Entwicklungsteam, das für die Weiterentwicklung des individuell angepassten Designs sowie für die Umsetzung von HTX-001 vom wissenschaftlichen Konzept in die klinische Entwicklung verantwortlich war.
„Für Patienten, bei denen nHCM diagnostiziert wurde, stellt diese klinische Studie eine bedeutende Entwicklung dar“, erklärt Jordan Shin, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer bei HAYA Therapeutics. „Eine gezielte antifibrotische Therapie für nHCM hat das Potenzial, einen wichtigen ungedeckten medizinischen Bedarf zu adressieren, da die bisher verfügbaren Behandlungen den zugrunde liegenden fibrotischen Prozess, der die Erkrankung auslöst, nicht bekämpfen.“
Auf nHCM entfallen schätzungsweise 30 bis 60 % aller Fälle von hypertropher Kardiomyopathie. Die Erkrankung ist gekennzeichnet durch eine erhöhte Wanddicke des Herzens, eine Hypertrophie der linken Herzkammer, eine beeinträchtigte diastolische Funktion und eine ausgeprägte Fibrose. Obwohl das Verständnis der zellulären Biologie von nHCM erheblich vorangeschritten ist, setzen die derzeit verfügbaren Therapieansätze nicht direkt bei der fibrotischen Pathologie oder der diastolischen Dysfunktion an, die die Erkrankung vorantreiben.
„Unser Ansatz stützt sich auf unsere Überzeugung, dass das regulatorische Genom die Anweisungen enthält, die krankhafte Zellzustände steuern. Mit HTX-001 setzen wir diese biologischen Erkenntnisse in eine experimentelle RNA-geführte Präzisionstherapie um, die eine Reprogrammierung kardialer Fibroblasten ermöglichen soll – der zentralen Effektorzellen der Herzfibrose und des pathologischen Umbaus des Myokards. Für Patienten mit nHCM, bei denen die Fibrose weiterhin ein Krankheitsfaktor ist und die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind, verfolgen wir das Ziel, einen praktikablen, kausalen Therapieansatz für einen Bereich mit erheblichem ungedecktem Bedarf zu entwickeln“, erläutert Dr. Ounzain.
„Dies ist ein bedeutender Erfolg für das gesamte HAYA-Team, da wir unsere wissenschaftlichen Erkenntnisse nun vom Labor in die klinische Entwicklung übertragen“, ergänzt Dr. Blessing. „Die Behandlung der ersten Kohorte unterstreicht die erheblichen Fortschritte, die wir bei der Umsetzung unserer RNA-geführten Plattform für das regulatorische Genom in einen First-in-Class-Prüfkandidaten für Patienten erzielt haben.“
In der Phase-1a/b-Studie zu HTX-001 werden Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei gesunden Probanden und Patienten mit nHCM in mehreren Kohorten mit steigender Dosierung untersucht.
HTX-001 ist ein Prüfpräparat und wurde weder von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) noch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) oder einer anderen Zulassungsbehörde zugelassen. Seine Sicherheit und klinische Wirksamkeit müssen noch nachgewiesen werden.
Über HAYA Therapeutics
HAYA Therapeutics ist ein klinisches Biotech-Unternehmen im Bereich Präzisionsmedizin, das programmierbare, erste RNA-geführte Therapeutika ihrer Klasse entwickelt. Diese Arzneimittel zielen auf das regulatorische Genom ab, um krankheitsfördernde Zellzustände umzuprogrammieren. Die innovative Plattform von HAYA entschlüsselt die kausale Biologie pathologischer Zellzustände und der langen nicht-kodierenden RNAs (lncRNAs), die sie regulieren. Die daraus gewonnenen Erkenntnisse werden in praktikable therapeutische Kandidaten überführt, die darauf ausgelegt sind, Krankheiten an ihrem Ursprung zu bekämpfen und die zelluläre Gesundheit wiederherzustellen. HAYA entwickelt eine breite Pipeline RNA-geführter Arzneimittel für fibrosebedingte sowie chronische, altersbedingte Erkrankungen.
Der führende Prüfpräparat-Kandidat von HAYA, HTX-001, ist ein gegen WISPER gerichtetes Antisense-Oligonukleotid und wird derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie untersucht, zunächst zur Behandlung der nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (nHCM).
HAYA hat seinen Hauptsitz im Life-Sciences-Park Biopôle in Lausanne, Schweiz, und betreibt Laboreinrichtungen in den Lilly Gateway Labs in San Diego, Kalifornien, USA. Weitere Informationen sind erhältlich unter www.hayatx.com. Folgen Sie HAYA auf X und LinkedIn.
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