- Die Forschungsergebnisse zeigen einen Weg zur Entwicklung potenziell sichereren Gentherapien mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) auf und bieten zusätzliche Möglichkeiten zur Verbesserung der AAV-Herstellbarkeit und zur Steigerung der Erträge
- Die Entdeckung wurde veröffentlicht in einem von Experten begutachteten wissenschaftlichen Artikel in einer führenden Forschungszeitschrift, Human Gene Therapy
COLUMBUS, Ohio, USA–(BUSINESS WIRE)–Forge Biologics (Forge), ein führender Hersteller von genetischen Medikamenten, gab heute die Veröffentlichung des Artikels „A novel role for the adenovirus L4 region 22K and 33K proteins in adeno-associated virus production“ (Eine neue Rolle für die Adenovirus L4-Region 22K und 33K-Proteine bei der Produktion von Adeno-assoziierten Viren),” in der Fachzeitschrift Human Gene Therapy bekannt, der von Experten begutachtet wurde. Der Artikel wurde von einem Team von Wissenschaftlern der molekularen Entwicklung bei Forge unter der Leitung von David Dismuke, Ph.D., Chief Technical Officer, Linas Padegimas, Ph.D., Molecular Development Senior Director, und Angela Adsero, Ph.D., Molecular Development Scientist II, verfasst.
Für die AAV-Produktion sind bestimmte Adenovirus-Gene erforderlich. Ein neuartiges, bisher unentdecktes Gen wurde jedoch übersehen, weil es eine gemeinsame DNA-Sequenz mit einer Genregulationsregion hat, die bestimmt, wann oder wie viel Protein aus einem Gen hergestellt wird. Durch den Einsatz molekularer Techniken zur Entkopplung der Doppelnatur dieser Sequenz konnte das Forge-Wissenschaftlerteam nachweisen, dass das 22K-Protein der L4-Region eine zusätzliche Voraussetzung für die Produktion von AAV-Vektoren ist, die bisher unbemerkt geblieben war. Die Studie legt auch nahe, dass das 33K-Protein der L4-Region für die Steigerung der AAV-Produktion wichtig ist.
„Ziel von Forge ist es, die Herstellung von Gentherapien durch wissenschaftliche Innovation zu verbessern. Die Entdeckung dieser grundlegenden Anforderungen an die AAV-Produktion bietet das Potenzial für eine gezieltere und effizientere Produktionsstrategie und stärkt gleichzeitig unser IP-Portfolio“, so David Dismuke, Ph.D., Chief Technical Officer bei Forge. „Ich bin außerordentlich stolz auf das Forge-Team für seine harte Arbeit, mit der es zu unserem Verständnis der wesentlichen Elemente der AAV-Produktion beigetragen hat. Dies befähigt uns, den Bereich der Gentherapie weiter voranzutreiben.“
Die Hauptautorin des Artikels ist Angela Adsero, Ph.D.. Zu den Autoren gehören die folgenden Wissenschaftler von Forge aus dem Bereich der molekularen Entwicklung: Brendan Chestnut, M.Sc., Sara Shahnejat-Bushehri, Ph.D., Lalita Sasnoor, Ph.D., Travis McMurphy, Ph.D., Michael Swenor, Ryan Pasquino, Arun Pradhan, Ph.D., Victor Hernandez, Ph.D., Linas Padegimas, Ph.D., and David Dismuke, Ph.D. Der vollständige Forschungsartikel kann eingesehen werden und wird über Open Access verfügbar sein hier: https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146
„Dieses interessante Forschungsergebnis kann die Herstellung von Gentherapien erheblich beeinflussen. Dies schlägt sich in einer verbesserten und möglicherweise lebensverändernden genetischen Medizin für Millionen von Patienten nieder, die weltweit an genetischen Krankheiten leiden“, erklärte Dr. Robert Kotin, eine führende Stimme auf dem Gebiet der AAV- und Gentherapieherstellung und Mitglied des Scientific and Manufacturing Advisory Board von Forge. „Das Team von Forge verfügt über langjährige Erfahrung in der Entwicklung genetischer Arzneimittel und in der Herstellung von Vektoren, wie diese Ergebnisse zeigen.“
Über Forge Biologics
Forge Biologics ist ein hybrides Auftragsherstellungs- und Entwicklungsunternehmen mit Spezialisierung auf Gentherapien in der klinischen Phase, das sich dem Ziel verschrieben hat, den Zugang zu lebensverändernden Gentherapien zu ermöglichen. Forge wurde 2020 gegründet und hat seinen Hauptsitz im Zentrum für Zell- und Gentherapie in Columbus (US-Bundesstaat Ohio). Seine 200.000 Quadratfuß große Betriebsstätte „The Hearth“ widmet sich der AAV-Herstellung und nutzt 20 maßgeschneiderte cGMP-Suites. Die Angebotspalette umfasst skalierbare End-to-End-Produktionsdienstleistungen wie die Prozess- und Analyseentwicklung, die cGMP-Herstellung von viralen Vektoren, die Endabfüllung, die Herstellung von Plasmid-DNA sowie Beratungsdienstleistungen rund um regulatorische Fragen zur Beschleunigung von Gentherapieprogrammen von der präklinischen über die klinische Phase bis zur kommerziellen Herstellung. Forge verfolgt das Ziel, die Zeiten für die Entwicklung neuer Medikamente für Patienten mit genetischen Krankheiten zu verkürzen. Mehr dazu erfahren Sie unter www.forgebiologics.com.
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