CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–ReNAgade Therapeutics, ein Unternehmen, das das grenzenlose Potenzial von RNA-Medikamenten erschließt, gab heute bekannt, dass es präklinische Daten präsentieren wird, die die neuartige und proprietäre Verabreichung von mRNA durch Lipid-Nanopartikel (LNP) an extrahepatisches Gewebe in einer Plenarsitzung auf der 11. International mRNA Health Conference, die vom 31. Oktober bis 2. November 2023 in Berlin stattfindet, belegen.
„Dies sind ermutigende Daten, die zeigen, wie die branchenführende Verabreichungsplattform von ReNAgade uns dabei helfen kann, ein breiteres Spektrum an therapeutischen Bereichen jenseits der Leber anzusprechen und uns in die Lage versetzt, die Grenzen von RNA-Medikamenten zu überwinden“, sagte Dr. Pete Smith, Chief Scientific Officer von ReNAgade. „Diese Daten zeigen, wie unsere vielfältige LNP-Bibliothek unsere multimodale RNA-Plattform ergänzen kann, um eine robuste therapeutische Pipeline zu schaffen. Wir freuen uns darauf, mit Hilfe neuartiger Technologien wirkungsvolle RNA-Arzneimittel für Indikationen mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu entwickeln, die bisher aufgrund der unzureichenden Verfügbarkeit nicht zugänglich waren.“
Die wichtigsten Highlights der Präsentation:
- Die Verabreichung von proprietären LNPs, die die Cre-Rekombinase-mRNA umhüllen, führte nach einmaliger intravenöser Verabreichung in einem murinen Reportersystem zu einem In-vivo-Editing sowohl in kurz- und langfristigen hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) als auch in multipotenten Vorläuferzellen (MPP). Reporter-positive (cre+) Kolonien wurden in Knochenmark-Koloniebildungstests nach 24 Stunden beobachtet.
- Die Verabreichung von Reporter-mRNA über ein proprietäres LNP führte 24 Stunden nach einer einzigen intravenösen Verabreichung zu einer mRNA-Expression in CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC) in nicht-menschlichen Primaten (NHP) und humanisierten Mausmodellen.
- Ein proprietärer LNP, der natürliche Killerzellen (NK) anspricht, wurde auch durch ein funktionelles Barcoding-Screening im Hochdurchsatz in NHP-Modellen identifiziert.
- Zusammengenommen wurde eine wirksame Freisetzung der proprietären LNPs von ReNAgade in natürlichen Killerzellen und mehreren Untergruppen von HSCs in mehreren Tiermodellen (einschließlich NHP und humanisierten Mausmodellen) beobachtet, was eine robuste Freisetzung von mRNA-Ladung durch LNPs in extrahepatisches Gewebe zeigt.
Einzelheiten zur Präsentation:
TITEL: “Novel LNP-Based Delivery of mRNA to Extra-Hepatic Tissues in NHPs”
VORTRAGENDER: Muthusamy Jayaraman, Ph.D., Senior VP Delivery Chemistry, ReNAgade Therapeutics
DATUM UND UHRZEIT: Mittwoch, 1. November 2023 um 3:18PM CET (10:18AM ET)
Über ReNAgade Therapeutics
ReNAgade hat sich zum Ziel gesetzt, das Potenzial von RNA-Medikamenten zur Behandlung von Krankheiten überall im Körper zu erschließen. Wir kombinieren unsere neuartigen RNA-Transportplattformen mit einer umfassenden RNA-Plattform, die ein reines RNA-System für Kodierung, Editierung und Geneinfügung ermöglicht, um neue Medikamente zu entwickeln.
Damit wir die Zukunft der Medizin beschleunigen können, bringen wir ein Team mit umfassender Erfahrung in den Bereichen RNA und Verabreichung zusammen, um RNA-Medikamente zu entwickeln, die einen Paradigmenwechsel darstellen.
ReNAgade Therapeutics—RNA Without Limits
Für weitere Informationen über das Unternehmen, seine Technologien und sein Leadership, besuchen Sie www.renagadetx.com
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