Alnylam und Regeneron melden positive klinische Zwischenergebnisse der Phase 1 zu ALN-APP, einem RNAi-Prüftherapeutikum für Alzheimer-Krankheit und zerebrale Amyloidangiopathie
– Einzeldosen von ALN-APP zeigen dosisabhängige, schnelle und nachhaltige Reduzierung von sAPPα und sAPPβ in der Zerebrospinalflüssigkeit um bis zu 90 % bei der bisher höchsten Dosis– – Bisher ermutigendes klinisches Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil bei Verabreichung als Einzeldosis – – Ergebnisse liefern ersten Nachweis von Gen-Silencing durch RNAi-Therapeutika im menschlichen Gehirn unter Einsatz der unternehmenseigenen … [Read more…]