CRISPR-Geneditierungstechnologie der nächsten Generation von Emendo Biotherapeutics erzielt bahnbrechende Ergebnisse mit allelspezifischem Ansatz für ELANE-bezogene schwere angeborene Neutropenie, wie auf der ASGCT-Jahrestagung präsentiert
Emendo Biotherapeutics legte präklinische Daten für die Behandlung von ELANE-bezogener schwerer angeborener Neutropenie vor, bei der ein allelspezifischer Editieransatz genutzt wurde. Daraus wurde eine hochspezifische Editierkomposition erzeugt, die einerseits keine Fehlergebnisse und andererseits eine komplette Allelspezifizität erreicht. Die Daten wurden im Rahmen eines mündlichen Vortrags auf der Jahrestagung der ASGCT von Dr. Rafi Emmanuel, Executive … [Read more…]
