AQNEURSA® (Levacetylleucin) vom CHMP zur Zulassung in der EU für die Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C empfohlen
AQNEURSA® könnte eine neue Erstlinientherapie für NPC-Patienten in Europa bieten Die Empfehlung des CHMP basiert auf Daten aus einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie und einer Verlängerungsphase, die eine schnelle symptomatische Verbesserung, einen langfristigen Nutzen sowie krankheitsmodifizierende und neuroprotektive Wirkungen zeigten1,2 Die Entscheidung der Europäischen Kommission wird noch in diesem Jahr folgen AQNEURSA wurde bereits im September 2024 … [Read more…]
