Forge Biologics berichtet auf dem jährlichen SSIEM-Symposium über die positiven klinischen Daten zur Gehirnentwicklung und Motorik aus der neuartigen Phase-1/2-Gentherapie-Studie RESKUE bei Patienten mit Morbus Krabbe
Die klinischen Daten zu FBX-101, die die Sicherheit und anfängliche Wirksamkeit aus der RESKUE-Studie belegen, werden auf dem jährlichen Symposium der Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) 2022 vorgestellt FBX-101 ist eine systemische AAV-Gentherapie im Anschluss an eine nicht-verwandtschaftliche Nabelschnurbluttransplantation (Unrelated Cord Blood Transplantation, „UCBT“) und wurde bis zum Tag 180 … [Read more…]
